吉利德申请撤销瑞德西韦孤儿药认定

记者 | 谢欣

编辑 | 许悦

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在瑞德西韦(remdesivir)被美国食药监局(FDA)授予孤儿药资格(Orphan Drug Designation)两天后,吉利德科学3月25日忽然又宣布申请撤销此认定。

吉利德要求FDA收回授予瑞德西韦的孤儿药资格,并且宣布将放弃与孤儿药资格相关的所有优惠权益。

此前,吉利德申请了瑞德西韦关于新冠病毒肺炎COVID-19适应症的孤儿药资质,并获得FDA认定,这将给瑞德西韦在注册审批、研发资金帮助等方面带来一系列优惠,并且获得7年的市场独占期。

实际上,早在2015年FDA就已给予瑞德西韦在治疗埃博拉病毒这个适应症上的孤儿药认定,但最终由于瑞德西韦治疗埃博拉病毒的三期临床试验失败,未能获批上市。

吉利德表示,有信心即使在没有孤儿药资格的情况下,仍能保持瑞德西韦监管审评过程的加速完成。近日公司与监管机构的交流表明,与瑞德西韦治疗COVID-19相关的申请和审评都将被加快。公司还表示“认识到COVID-19大流行病带来的紧急公共卫生需求。公司正在以尽可能快的速度推进瑞德西韦的开发。”

实际上,此次瑞德西韦获得孤儿药认定后,在业内也引发一些争议。

孤儿药一般为罕见病药品,少有传染性疾病相关药品,美国对罕见病定义为在美患者人数为20万以下。虽然目前美国新冠肺炎人数尚未超过20万,但随着疫情蔓延,这一数字存在被突破的可能。不过实际上,FDA的孤儿药法案中也规定:由于某种疾病或病症在美国的患病人数不足20万而被指定为孤儿药的情况时,不会以疾病或状况(或目标人群)的流行超过20万人为由撤销其指定。

另一方面,实际上即使没有孤儿药认定,瑞德西韦一旦在后续显示出确切的临床证据进行提交上市,FDA也可通过“紧急授权”的形式(Emergency use authorizations,EUA)极速批准瑞德西韦上市。在新冠疫情暴发后,FDA已经通过EUA形式批准了多款病毒检测产品上市,EUA形式下的审批时间被大大缩短了。

不过目前瑞德西韦的相关临床试验结果依然尚未出炉。