较真要点：
查证者：一节生姜丨宾夕法尼亚大学医学院病理及实验医药系研究副教授
近日，网上流传一篇文章，说一款国外只卖“41美元”（折合200多元人民币）的药物，在国内却卖到了70万。文章一出来，立马引起了网友们的公愤，也被四处转载。到底是什么样的人会这么黑心呢？
一、这款70万一针的药物，是治疗一种罕见病的新药
这款引起关注的药物是“诺西那生”。这是一款治疗“脊髓性肌萎缩症”的新药，由美国Ionis 制药公司研发，于2016年12月被美国食品药品监管局（FDA）批准上市。这是第一款用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物。
脊髓性肌萎缩症是一个非常罕见的遗传性疾病，每一万个新生儿中大约会有一个人罹患这个病。患儿会瘫痪，也会丧失一些基本功能，如吞咽或抬头，影响进食和呼吸，能导致婴儿死亡。同时，脊髓性肌萎缩症也可以是一个迟发性的疾病，在青少年和成人期才发病，表现出明显的肌无力和运动障碍，如无法独立站立或行走。
在诺西那生之前，脊髓性肌萎缩症是没有任何治疗药物的，患者只能一天天走向死亡。药物研发的成本很高，周期也很长，药企一般不愿意投入资金去研发一个治疗罕见病的药物，而是会去专注于那些患者比较多、市场比较大的药物。治疗罕见病的药物又被称为“孤儿药”，为了激励药企研发治疗罕见病的药物，许多国家都出台了“孤儿药”政策，比如在美国，如果获得“孤儿药”认证，在研药物不但在审批过程中会享受许多优惠政策，在获得批准上市之后，还会获得7年的市场垄断期，FDA不会在此期间批准其他同类的药物。
有了这样的政策，虽然“孤儿药”市场小，但只要获得成功，药企还是能够在短时间内收回研发的投入，获得回报。自1983年开始实行“孤儿药”政策以来，美国已经批准了500多款孤儿药，一些药企经此获得了商业利益，同时也让很多罕见病的患者获得了治疗的机会。
2018年9月，“诺西那生钠注射液”作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药，被中国国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。2019年2月，该药被批准上市。
二、网传的国外200多元的价格其实不是药物的价格，是医保之外需要患者自己支付的费用
孤儿药在上市之后，因为有7年的市场独占期，所以价格比较刚。据统计，孤儿药的平均药价是非孤儿药的4.5倍。上文提到的美国批准的这500多款孤儿药，要在上市7年之后，等到类似的药物也批准了，价格才会开始下降。
但是，网传的从200多元到70万，就不是4.5倍了，而是3400倍，这个数据怎么来的呢？
实际上，所谓的“200多元成本价”，来自“此药在澳洲只卖41美元”这样一个信息。
在澳大利亚卫生部的网站上，确实可以查到诺西那生（nusinersen）的价格为$41，澳大利亚使用的是澳元，不是美元，折合人民币确实是205元左右。可是，在同一个页面，也有一个$110000的价格，折合人民币约为55万元。为什么会有两个差别巨大的价格呢？
澳大利亚卫生部药品福利计划网页的诺西那生价格表
上图中，$41其实只是需要患者自己支付的费用，$110000才是诺西那生在澳洲的真正售价。这个价格在网上标注为“DPMQ”，是“最大量调剂价格”的意思，可以简单表述为药品的批发价。
所以，所谓的澳洲药价便宜，其实是因为有国家医保在默默地负重前行，支付了批发价和患者支付款之间巨大的差价。
澳大利亚所定下的药品批发价格，也考虑了各方面的因素，包括药物的疗效、生产成本、可替代药品的价格、药物在其他国家的定价等等。这是一个成熟的定价体系，包括中国等国家也使用类似的定价系统。当然，由于每个国家的情况有所不同，市场大小不等，与药企的谈判筹码也有差异，导致每个国家的药价也有所差别，但是绝对不会有几千倍的差别。
在一些人的印象里，药物的销售价格不应该比生产成本高太多，太高就是黑心。之所以有这样的认识，是“生产成本之外就是销售成本”这个认识偏差导致的，在这个认知中，药物研发成本被忽略了。
三、扭曲事实能够带来流量，却不利于患者
药物的价格决定了药物的可及性，对于患者是至关重要的。但是，总有那么一些人，利用信息的不对等，有意无意之间制造一些挑起社会矛盾的话题，加剧医患矛盾，可谓用心良苦。这样的行为，制造了矛盾，制造了社会的不安，却毫不解决社会问题。
便宜的药物对于患者确实很重要，但是有效的药物更重要，一个可持续的新药研发系统也很重要。如果目标仅仅是是便宜的价格，久而久之药品的质量也就无法保证。很多国家的医保都很强大，但这样强大的医保并不是刮大风刮来的，也需要高税收维持。
总之，不能指望新药有着大白菜的价格。因为它们是药，不是大白菜。
本文编辑：ambergchen
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