一针70万元的天价药,背后的争议没你想得那么简单

为何药企价格不下降,就无法纳入医保?该工作人员进一步解释,由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地,因此需确保进入医保目录的药各地都能用得起。

没那么简单,就能找到“包治一切”的药神。

文 | Eva

近日,几年前大热的《我不是药神》,似乎又出了一部现实版的“衍生剧集”。

《我不是药神》电影截图

“治疗脊髓性肌萎缩症(以下简称SMA)的特效药诺西那生钠注射液,在中国市场上一针能卖70万元人民币,而在澳大利亚只卖41澳元(折合成人民币约205元)。”这样的一则网传消息,迅速引发公众的热议,并冲上热搜。

媒体纷纷展开讨论。而广东的一位母亲欧阳春兰,更向国家药品监督管理局提交信息公开申请,希望了解治疗SMA的药物——即70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。

政府信息公开申请表

SMA的治疗药物,在发达国家价也高

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况,SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不进行治疗,大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。

目前,国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。

诺西那生钠注射液

据悉,诺西那生钠注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发,2016年12月23日在美国获批,是全球首个SMA精准靶向治疗药物。随后,该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准,用于治疗SMA。2019年4月28日,诺西那生钠注射液在中国上市,用于治疗5q型SMA,并成为中国首个能治疗SMA的药物。

至于另外两种治疗SMA的药物,罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma,则均未在国内上市。

必须指出的是,和之前大家被误导得出的结论不一样,该类药物的价格一直居高不下,绝非“国内昂贵国外便宜”——即便在美国,该类药物也属于普通民众难以负担的天价药。

诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元(约合人民币87万元)一剂。而相对于需要每年反复多次注射的诺西那生钠注射液,诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗,不过定价更为“刺激”,高达210万美元(约合人民币1500万元),仅在欧盟、美国、日本等上市。在日本,Zolgensma卖到1.6707亿日元(约合人民币1102万元),是日本国内价格最贵的药物,用药对象为未满2岁的患者。2020年5月,日本厚生劳动省才将其列为公共医疗保险适用对象。

在澳大利亚,诺西那生钠注射液是2018年6月被纳入药品福利计划(PBS)的,用于治疗SMA-1型、2型和3a型的18岁以下患者,且根据PBS的规定,患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。直到2020年1月1日,持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好,最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元(约合人民币205元),如果持有优惠卡,则仅需支付6.60澳元(约合人民币33元)。

据悉,该药在澳大利亚的政府采购价格是11万澳元,相当于55万元人民币。

政府、药企的一些回应

国家医保局信访办一工作人员在接受媒体采访时表示,诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价,所以该药在每个国家的价格存在一定出入,“除了药物的原材料、研发成本等,药企业也会考虑利润问题,加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况,价格也一直居高不下”。

该工作人员表示,诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来,已被纳入医保谈判日程,国家希望和相关药企谈判,将药物价格降下来,进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判,由专家组研究定价,具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来,因药物价格下不来,就始终没办法进入到医保目录。”

为何药企价格不下降,就无法纳入医保?该工作人员进一步解释,由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地,因此需确保进入医保目录的药各地都能用得起。“此类罕见病药物一旦纳入医保目录后,对于欠发达地区来说,基金用于支付高价罕见病后,其他基础疾病可能保障不了,后续还可能会造成地方经济压力,所以最根本的解决方式就是国家和药企谈判,将价格谈下来。”

上述工作人员表示,我国一些省市级地区确实有出台对罕见病的救助政策,“但是地方政府也是根据当地基金统筹情况而定,如果剩余基金较多,就可以用于罕见病救助,相当于是地方优惠政策。就SMA疾病的帮扶,目前从国家层面来讲还很难实现”。

8月6日,药企渤健生物科技(上海)有限公司通过官方微信公号回应,诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。

渤健生物称,根据国家相关规定,参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批,不符合参加2019年国家医保谈判的条件,因此并未参加2019年国家医保谈判。

渤健生物还称,公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通,呼吁建立多方共付机制,以进一步提升中国SMA患者药物可及性。

回应全文:

“药神”到底在哪里?

其实,国家也一直在努力中。

2019年,中国初级卫生保健基金会启动了“脊活新生-脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”,为符合项目申请条件的患者提供援助药物。患儿家属可以申请参加援助项目,第一年大概能以140万元价格注射6支原价每支70万元的药物。

民众是善良的,希望罕见病患者都能获得治愈的希望;但也有理性的民众指出,一出“难题”就进医保,不切实际。在日本生活的杨女士即在接受媒体采访时称,当地部分居民和专家,对将价格极高的治疗SMA的药物纳入医疗保障表示了担忧和不满,认为这将威胁保障经费的平衡与安全,挤占其他发病更广、需求更迫切的病种被纳入保障体系的机会。

国内多名专家坦言,高价罕见病药产生有其特殊性,目前无论是用集中采购谈判还是纳入医保方式,推动其降价均有现实困难。“对于发病率极低、诊疗费用极高的罕见病,应采取多渠道救助。各省可根据自身经济社会发展水平、医保基金结余和罕见病发病诊治等情况,确定该省纳入医疗保障范围的罕见病病种。”

虽然孤儿药(即类似诺西那生钠注射液这样用于预防、治疗、诊断罕见病的药品)的研发费用和风险都十分巨大,即使成功上市也很难通过规模效应降低售价,但孤儿药的市场对药企却意义非凡——由于常规药物的市场增长缓慢,孤儿药市场将是今后很多药企所倚重的增长点。

根据 Evaluate Pharma 发布《2019 年孤儿药报告》,孤儿药市场在未来 6 年(2019~2024)将以 12.3% 的年度复合增长率快速增长,增速是同时期非孤儿药市场增速(6%)的 2 倍。

Evaluate Pharma 发布《2019 年孤儿药报告》

2018 年全球孤儿药市场为 1310 亿美元,到 2024 年达到 2420 亿美元(约合人民币 16297.49 亿元),在处方药市场中的占比将首次突破 20%。不难推测,各大药企在未来势必将在孤儿药市场持续投入。

不过,即使药企的不断投入能够为罕见病带来新药,能承担得起的患者毕竟少之又少,药企不可能在这些极少数负担得起“天价药”的患者身上收回成本。

对于药企来说,更加现实的选择是推动药物进入医保,通过全民买单的形式来降低单个患者的用药负担,从而卖出更多的药物,收回成本乃至实现盈利。

罕见病患者有限、关注度不高、单个费用十分高昂,孤儿药进医保的难度不小。所以,患者和药企,反而容易站在同一战线——患者通过舆论发声,吸引关注,但愿早日通过医保为自己负担天价药物;药厂则花费大量的钱和资源,通过媒体提高公众的认识和舆论热度,推进药物被医保部门接纳,从而显著地扩大销量、收回成本、获得盈利。

可是,正如前文业已说明的,医保的盘子就那么大,怎么分?

我国医保体系由城镇职工医保和居民医保组成,后者又包括城乡居民医保和新农合。根据财政部公布的《关于全国社会保险基金决算的说明》,我国的城镇职工医保,尚能保持收支平衡,甚至还能略有盈余,因此基本不依赖财政补贴。而缴费人群更少、缴费额度更低的居民医保,70% 以上的开支都依赖于财政补贴。2017 年财政补贴负担就已近 5000 亿元。

在我国,医保的定位是“兜底”,重点在“基本”。

对于有限的医保费用,医保主管部门的首要出发点是尽可能多地涵盖更多的人群——慢性病患者希望通过医保降低用药负担,肾衰的患者指望医保出钱透析,肿瘤患者指望医保出钱手术和吃靶向药……

而将高价药纳入医保,意味着“抢”了其他患者的医保费用。

以我国城乡居民医保人均筹资标准每年最低 550 元(2020 年)为例,一针70 万元的天价药,需要近 1400 位城乡居民一年的缴费来购买;而 SMA 患者首年的用药费用差不多为 400 万元,这就需要近 8000 位居民一年的费用来负担。

花上百位乃至上千位患者的医保费用延续一个患者的生命,听起来感人,实际层面,挺“吓人”,会招来巨大的争议。

另外,实际层面的还有一个问题是,即使被纳入医保,也并不等同于患者能够很轻松地买到高价药——因为医保控费、药占比考核和被取消的药品加成这三点。

医保控费:国家的医保投入总额有限,高价药即使进了医保,也会受到医保总额控费的压力,会在处方上受到限制。

药占比考核:患者就医过程中,购买药品的花费不能超过总就医费用的一定比例,在大多数城市公立医院,这一比例的上限为 30%。一针 70 万元的药物,对医院、科室乃至医生的考核影响,不言而喻。

取消药品加成:药品平价进平价出,但高价药品的保管、过期、损耗……都是一笔不小的开支,在买一盒亏一笔费用的情况下,医院会尽量少进甚至不进相关的药物。

综上,在罕见病和孤儿药面前,医保很难成为唯一的、终极的药神。

民众对医疗资源的需求是无限的,而国家的经济水平和保障能力毕竟是有限的。在无限的需求和有限的资源之间,主管部门不得不基于科学到近乎冷酷的测算,设计解决方案、制定报销目录,尽力让有限的资源发挥出最大的效果。

罕见病不止一种,如果医保为每一笔天价的治疗费用埋单,按眼下的实际能力,医保怕是要崩溃。

在卫生经济学领域,医疗的费用负担只能被转移,不能被消灭。

无论何种支付形式,药品和其他医疗费用都是在患者、保险(医保/商业保险)、药企三方之间转移。

对于政府乃至全社会来说,如何处理这个问题,十分考验智慧。

勒令药企赔本售药,无异于杀鸡取卵,会扼杀未来创新药的研发和上市。药企的本质,是资本家,要“恰饭”,要“恰得饱”;

由医保大包大揽,各种类型的高价药会带来极其沉重的负担,医保全面控费大背景下的高价药也会成为医院和医生的烫手山芋;

由患者自行负担,则不仅鲜有人能承受,孤儿药的销售收益也会十分惨淡,同样难以支撑未来更多创新药的研发。

探索一条由国家医保、商业保险、社会慈善、药企捐赠等多方参与、多种模式协作的孤儿药解决方案,持续加大对创新药研发的扶持和投入,通过市场竞争压低成本和售价,或为未来罕见病患者群体等高价药受众的真正福音。

网友热议

最后,希望国家发展得越来越好,能进医保的救命的药,越来越多。

综合新华社、红星新闻、丁香园等新闻素材

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