文/韩璐 编辑/曹彦君
今年4岁的“小苹果”曾在两岁时被确诊腺泡型横纹肌肉瘤，辗转4家医院，历经了12次化疗、28次放疗，在父母和医生的努力下，最终赢得了成长的生机。
国内像“小苹果”这样的儿童肿瘤患者并不少，统计数据显示，我国每年约有3至4万名儿童确诊肿瘤，这意味着，平均每天就有近百例新增病例出现。
而近十年来，这一数字每年正以2.8%的速度增长 ，恶性肿瘤已成为儿童第二大致死原因。
儿童肿瘤包括众多类型，如神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、急性淋巴细胞白血病、肝母细胞瘤、横纹肌肉瘤、畸胎瘤等等。
可是现实临床中，普通公众对儿童肿瘤知之甚少，甚至由于诊断艰难、缺乏重视等原因，大部分患儿在发现时已经是晚期。
长期面临“被遗忘、被误解”的儿童肿瘤，需要打破治疗困境。
筛查之难
儿童肿瘤难治的关键，在于难发现。
浙江大学医学院附属儿童医院王金湖医生坦言，肿瘤归根到底还是一种罕见病，相对来说儿童来说，诊断会更难。
儿童肿瘤发病，从流行病学的角度来考量，高峰值在3岁，这个年龄极度缺乏表达能力，很难清楚地表达自己什么地方不舒服。这种情况下，很难通过对小孩子的询问去诊断、发现。
“患儿要去做CT，CT有辐射，核磁共振做一次也非常困难，所以也很难成为临床上早期筛查跟诊断的工具。这样听起来，医生、病人也没办法，现在的检查体系也没有办法，客观现实是，现在并没有适合儿童肿瘤广泛筛查的工具。”
据王金湖透露，现在国家政府，包括科技部等，都在尽可能推进这一工作，希望能够找到一些肿瘤的标志物，看看是不是作为早期筛查的工作。“这项工作我们也在进行，只不过目前还没有进入到临床应用阶段。”
深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长、“向日葵儿童”公益项目发起人李治中也表示，儿童肿瘤筛查的科研没有跟上，背后有各种原因。
李治中表示，未来是否可能基于血液或者体液做患儿检查，需要更多的科研和创新，更需要费用可及。“对国家来说，推广任何一种罕见病药物，成本都是非常高的，我们需要很多数据做这件事情。”
此前，日本做过新生儿神经母细胞瘤的筛查，由于对远期生存率并没有太大的影响，成本投入又很高，于是该方法没有得到推广。
缺“药”可用
在临床治疗案例中，经常会发现，儿童使用的抗癌药物是胃癌药物，或者是其他成人用药，几乎所有肿瘤治疗手段也都是面向成人。对医生来说，儿童肿瘤目前没有太好的治疗手段。
主要原因是新药研发投入少。
从理性的角度考虑，有限的资源应该用到最需要的地方，中国癌症当中最大的病人是肺癌、肝癌，资源应该倾向于得病率更高的地方。
但对于每天新增100例的肿瘤患儿，他们也亟待“解药”。
李治中告诉记者，儿科缺乏用药有几个重要的原因。许多儿童肿瘤本质上是罕见病，目前对于罕见病，包括成人的罕见肿瘤临床研发都是稀少的，背后一个是经济的原因，一个是临床研究的困难，比如招募病人。
所以，药企一般不会作为优先级来考虑。当然还有特殊的原因——儿科的临床相对来说要求更高，政策不是很鼓励。在中国，依然存在这样的困难。
在欧美，这两年有更多的政策鼓励企业做儿童肿瘤。
第一，要求药物有可能共识用于成人儿童肿瘤，在药物上市之前必须开展儿童的实验，这是硬性需求。如果针对罕见病的儿童药物开发出来，会享有一些市场独占权，能够优先评审。监管层要鼓励商业逻辑的闭环，而不是让企业来做慈善，因为这样是无法持久的。
中国儿童肿瘤的病人数量大，能够参与临床试验的患者量也庞大的，是几乎任何美国医院都比不了的。
如何结合这样的需求，迅速开展临床试验，推动临床转化，是国内医学界想共同推进的问题。
药企发力
今年，百济神州宣布其达妥昔单抗β（商品名：凯泽百）获国家药品监督管理局批准，用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者，及伴或不伴有残留病灶的复发或难治性神经母细胞瘤患者，这是中国首个获批用于神经母细胞瘤治疗的靶向免疫治疗药物。
神经母细胞瘤是一种颅外实体肿瘤，被称作“儿童肿瘤之王”，在儿童恶性肿瘤中约占8%-10%，死亡率占到15%。
去年11月，凯泽百已经在海南博鳌落地，以“先行先试”的绿色通道政策，惠及近30位神经母细胞瘤患儿。
百济神州副总裁刘焰说，百济神州进入儿童肿瘤领域也是刚刚开始，先是从发现有需求，然后实现了凯泽百的引进。
“引进的过程也没有那么顺利。毕竟作为一家商业公司，从利润的角度，引进这样的药物的确不是为了挣钱。当时内部有过很多讨论，后面从董事会和管理层的角度，都觉得这可以帮助到儿童，给孩子带来更美好的未来，甚至有带来治愈的可能性。所以最后公司决定，把它引进到中国来。”
在百济神州的管线内，针对儿童肿瘤有两个相关产品，一个是凯泽百，另外一个是CD3-CD19双特异性抗体，用于治疗急性淋巴细胞白血病。
刘焰表示，公司未来也在考虑，从药企的角度开展更多的工作。
“治愈一个孩子，影响的是一个家庭的未来。”这是面对儿童肿瘤治疗时，大部分人的共识。虽然现在该领域还缺乏直接支持的政策，在筛查、治疗阶段依旧困难重重，但各方已经在努力。
王金湖说，除了药企的努力外，还有一些积极现象，比如儿童肿瘤领域的医生队伍在不断壮大，而且儿童肿瘤的治愈率总体高于成人，儿童对很多药物敏感度更高，早诊早治的话，整体成本相对也会比成人更低。
“比如，儿童肿瘤里面比较常见的典型的肝母细胞瘤、神母细胞瘤治疗，就是传统的化疗药物，一个疗程可能几千元，再加手术或者放疗，总费用10万元，就可以救下一个小孩子。”
他补充道：“当然中间的费用差别是很大的，比如神经母细胞瘤高危组，会建议用化疗，然后手术，手术完再做化疗，化疗完做移植，移植完做免疫治疗。如果早些治疗，对于孩子的治疗机会更大，经济负担也更低。”
王金湖说，儿童肿瘤是有治愈可能的，而不仅仅是多活3年、5年，所以如果从经济角度来说，回报率会比很多的成人癌症更高。