寡核苷酸药物研发近年来发展迅速，目前已有9款反义核酸（ASO）和5款siRNA药物上市。寡核苷酸药物有着程序化设计的巨大优势，但核酸分子细胞外稳定性低，易被血浆和组织中核酸酶降解，分子量大且带大量负电荷，因而难以进入靶细胞。此外，核酸分子能激活天然免疫系统而引起免疫毒性，且具有潜在的脱靶风险，为寡核苷酸药物的应用带来了巨大挑战。经过十多年来核酸修饰和递送技术的发展，ASO和siRNA药物终于从实验室成功走向了临床应用，未来寡核苷酸药物有望成为继小分子和抗体药物之后第三大药物分子实体。
寡核苷酸药物多基于基因序列设计，通常需应用各种递送技术，其药物筛选与传统小分子药物有很大区别。药明康德研发生物部已建立了一系列寡核苷酸药物体内外筛选和评价平台，包括体内外活性、早期毒性、脱靶效应、体内外递送效率评价和PD研究等。如目前靶向肝脏的寡核苷酸药物是目前的热门研发领域之一，药明康德建立了特色原代肝细胞和高压尾静脉注射等实验模型用于评价靶向肝脏的寡核苷酸药物的体内外活性和递送效率。
10月26日下午3点，药明康德研发生物部执行主任周琼博士将做客药明直播间，为大家介绍寡核苷酸药物的研究进展与发展趋势，并对寡核苷酸药物生物学研究方法进行深入探讨。欢迎大家一同参与！
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