2023年2月7日，Aldeyra Therapeutics， Inc.宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受眼部外用制剂reproxalap的新药申请（NDA），这是一种“first-in-class”的候选研究性新药，用于治疗干眼病的相关症状和体征。PDUFA的日期为2023年11月23日。FDA指出，尚未发现潜在的备案审查问题，目前也没有计划召开咨询委员会会议。
“该药物NDA的接受标志着Aldeyra在监管方面的一个重要里程碑，reproxalap能够继续朝着治疗干眼病的潜在监管批准迈进，”Aldeyra总裁兼首席执行官Todd C. Brady博士说，“基于一些后期临床试验的数据，我们相信，对于数百万对现有治疗方法不满意的干眼病患者来说，reproxalap有潜力满足他们对快速和持久眼科治疗的需求。”
该项NDA基于先前公布的五项充分且对照良好的临床试验的安全性和有效性结果支持，这些试验包括眼部干涩症状评分、眼部发红、Schirmer测试（一种测量眼泪生产的方法），以及Schirmer测试≥10毫米的应答者分析数据。临床试验的设计涵盖从几分钟内的给药到长达12周的治疗，交叉和平行组临床试验设计，以及在干眼室挑战和自然环境中的评估。值得一提的是，在3期临床试验中，当接受reproxalap治疗的患者进入干燥眼房仅10分钟后，与载体组相较，患者在统计上显著减少眼睛发红，此现象一直持续到最后一个测量的时间点（90分钟）。
目前，Reproxalap已在2,000多名患者中进行了研究，未观察到明显的临床安全问题；轻度和短暂的滴注部位刺激是临床试验中最常见的不良事件。
关于Reproxalap
Reproxalap是一种新型的小分子免疫调节共价RASP（活性醛化物质）抑制剂，能降低RASP水平，达到抑制炎症缓解症状的作用。RASP含量在眼部或全身性炎症性疾病中升高，可造成眼睛发炎发红、泪液分泌量降低以及泪液内脂质组成改变，许多干眼病患者具有较高的RASP含量。Reproxalap的作用机制已经在多个不同适应症的后期临床试验得到了具有统计学意义和临床相关活性的证明。
关于干眼症
干眼症是一种常见的炎症性疾病，估计影响美国3900万或更多的成年人。该疾病的特征是眼睛前表面的水分和润滑不足，导致干燥，炎症，疼痛，不适，刺激，生活质量下降，严重时会导致永久性视力障碍。治疗方面方面，目前，治疗干眼症的常见手段为2种，人工泪液以及抗炎治疗。但目前干眼症相关的治疗方式存在渗透率低、治疗手段单一、起效慢、副作用明显的问题。
根据FortuneBusiness Insights发布的干眼症市场调查报告显示，2020年全球干眼症市场价值高达45亿美元。预计随着隐形眼镜的普及，手机电脑等屏幕设备逐渐占据人们的日常生活，干眼症的发病率显著提高，将促使干眼症市场以6.9%的复合年均增长率(CAGR)增长，2026年市场规模将超77亿美元。
现有疗法的弊端和市场的快速增长带来了干眼症市场巨大的需求缺口。据不完全统计，目前全球多款干眼症新药进入临床后期。这些在研药物类型包括小分子化药、多肽、抗体片段、RNAi疗法、细胞疗法，靶点涉及RASP、MCR、TNF等。
在干眼症患者中，RASP可能导致眼部炎症、泪液生成减少、眼部发红和泪脂组成变化。通过降低RASP水平，Aldeyra的RASP抑制剂reproxalap代表了一种治疗干眼病症状和相关体征的新颖方法，为干眼症患者提供了新的治疗方案。
关于Aldeyra Therapeutics
AldeyraTherapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，旨在开发治疗免疫介导疾病的创新疗法。Aldeyra的方法是发现调节免疫系统的药物，而不是直接抑制或激活单个蛋白质靶标，最终目标是一次优化多个途径，同时最大限度地减少毒性。
Aldeyra即将商业化的候选产品有reproxalap（一种治疗干眼病和过敏性结膜炎的潜在药物）和ADX-2191（一种治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤、增殖性玻璃体视网膜病变和色素性视网膜炎的潜在药物）。此外，Aldeyra正在开发其他候选产品，包括ADX-629和化学相关分子，用于全身性和视网膜免疫介导疾病的潜在治疗。
参考资料
1.https://www.businesswire.com/news/home/20230206005693/en/Aldeyra-Therapeutics-Announces-FDA-Acceptance-of-New-Drug-Application-for-Reproxalap-for-the-Treatment-of-Dry-Eye-Disease
2.公司官网
3.药渡Daily