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DM1是一种致残的严重疾病，影响全球超过一百万人。这种病症影响肌肉和其他组织，导致呼吸问题、疲劳、嗜睡、心脏异常、严重的胃肠并发症以及认知和行为障碍。DM1最常在成年人中出现，尽管受影响个体的症状各异，但令人遗憾的是，随着疾病的进展，DM1患者日常生活能力会减弱。此外，患者的寿命显著缩短，目前尚无批准的治疗方法可以减缓疾病的进展。
▲AntimiRs的作用机制（图片来源：Arthex Biotech公司官网）
ATX-01是一种针对miR-23b的antimiR药物，与调节DM1病理发生中涉及的MBNL蛋白表达有关。在人类DM1肌细胞系中，已证明ATX-01具有独特的双重作用机制，可针对MBNL蛋白和有毒的DMPK蛋白。有毒的DMPK和MBNL水平降低被认为是DM1的遗传原因。2022年12月，ARTHEx宣布实现ATX-01研发项目的关键监管里程碑，ATX-01获得美国和欧洲监管机构授予治疗DM1的孤儿药资格。
参考资料：
[1] ARTHEx Biotech Announces Closing of €42 M Series B Financing to Advance ATX-01, its Novel Treatment for Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1). Retrieved May 3, 2023, from https://www.arthexbiotech.com/post/arthex-biotech-announces-closing-of-eu42-m-series-b-financing-to-advance-atx-01-its-novel-treatment-for-myotonic-dystrophy-type-1-dm1