2023年5月6日，上海邦耀生物的两款名为“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”（研发代号分别为：BRL-301、BRL-301A）产品的临床试验申请（IND），正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的受理。
关于两款CD19 UCAR-T
邦耀生物的两款CD19 UCAR-T产品是基于自主研发的通用型细胞平台（TyUCell®）开发的全新一代UCAR-T产品，主要利用基因编辑技术改造异体免疫细胞，有效避免了异体细胞移植中可能存在的GVHD风险，在保障细胞产品安全性和有效性的基础上，真正实现了免疫细胞治疗产品的通用化。
两款产品适应症分别针对B细胞恶性肿瘤、自身免疫系统疾病，其中BRL-301A也是全球首个针对自身免疫疾病的UCAR-T产品。
与国内外同类型产品相比，新一代UCAR-T产品主要具有以下临床优势：
1、极大的患者可及性：
通过系统的基因编辑和改造已经实现在有效的免疫逃逸机制，无需对患者进行HLA分型，极大拓展了产品的适用范围。
2、更高的使用安全性：
产品的T细胞活性远远优于长期血液病患者自身的免疫细胞，在回输体内后具有极佳的扩增潜力和持久性。
临床研究表明，其在患者体内的拷贝数接近45万，CAR-T占外周CD45阳性细胞的比例最高接近90%，回输90天以后仍能观察到体内的CAR-T残留，能为严重急性淋巴细胞白血病患者带来福音。
3、丰富的临床治疗策略：
即时可用的特点给CAR-T序贯治疗带来了极大的便利，也为多靶点CAR-T回输预防复发提供了更加便利的条件。同时通用型CAR-T不受患者自身细胞条件的限制，可以采用更大剂量的回输，提高患者的治疗成功率。
关于全球CD19 CAR-T进程
CD19 是B 细胞表面发挥特异性信号转导的受体，在B 细胞成熟各阶段均有表达，同时CD19 也频繁表达于B 细胞恶性肿瘤。95%以上的B 细胞淋巴瘤和B 淋巴细胞白血病均表达CD19 抗原。由于CD19 的表达程度高于CD20、CD22等，因此CD19 是治疗B-ALL 和NHL 的一个首选靶点。
目前，全球已上市CD19 CAR-T有6个，获批适应症已覆盖NHL 当中的LBCL、FL、MZL、MCL 及儿童和成人B-ALL。
据华创证券统计，预计靶向CD19 的异体CAR-T 市场规模有望达到58 亿美元。
邦耀生物依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，在过去7年中已产生100多项专利成果，有5个项目在8所知名医院开展研究者发起的临床试验，2个项目已获批IND，正式进入注册临床试验阶段，还有多个项目进入IND申报阶段。
其中，基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒PD1定点整合CAR-T、以及UCART等项目已经取得优异临床效果，具有全球领先性，并在Nature、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名学术期刊上发表多篇学术论文。
邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。公司通过患者需求和临床反馈不断推动研发产品快速更新迭代。
消息来源：耀邦实验室公众号