临床试验是一种以人为研究对象，比较临床干预措施和对照措施的效果及其临床价值的前瞻性研究。依据研究目的、样本量及研究时长，可以将临床试验分为Ⅰ～Ⅳ期。近年来，研究者发起的临床试验逐渐成为医学界广泛存在的一种研究形式，更好地推进了临床研究的深度和广度。
ISBN：978-7-03-075424-0
定价：118.00元
主编：王拥军
副主编：孟 霞 王安心
编写背景
临床试验是推动人类健康事业不断发展的重要手段，是临床证据的基石。
1747 年，James Lind 医生在英国皇家海军中开展的坏血病治疗方法比较研究，揭开了现代意义上临床对照试验的序幕。此后数百年间，临床试验的发展经历了漫长的探索与实践，随机化、盲法等关键要素逐步提出，临床试验研究体系日趋完善，研究类型不断丰富。
当前，研究者发起的临床试验（IIT）已成为国内外医学界广泛存在的一种研究形式，与企业发起的临床试验互为补充，更好地推进了医学研究的深度和广度，为循证医学提供了重要的数据和信息支持。
以美国、欧盟为代表的发达国家和地区研究者发起的临床试验起步较早，已经建立起较为系统、成熟的研究与监管体系。近年来，我国对研究者发起的临床试验日益重视，支持力度不断加大。
首都医科大学附属北京天坛医院国家神经系统疾病临床医学研究中心积极响应国家卫生事业发展需求，先后发起并成功开展了多项高水平的多中心临床试验，以CHANCE 系列为代表的研究成果赢得了国内外同行的高度认可，为脑血管病的治疗提供了高质量的临床证据。
目前，国内临床研究者开展临床试验的热情高涨，但研究水平存在一定的差异，试验质量参差不齐。因此，编者希望以本书为载体，与国内同道分享成功经验，助力我国临床试验事业的发展与完善。
关于本书
本书撰写过程中充分考虑了我国临床试验的现状，结合编者的实际经验，从理论到实践，层层深入，系统介绍了研究者发起的临床试验的重要环节与关键要素，旨在推动我国临床试验设计、实施与报告发展，使其更加标准化与国际化。
本书编者均为长期从事临床试验设计、质量控制、数据管理与统计分析工作的专业人员，具有丰富的专业经验，希望能为提高我国研究者发起的临床试验研究质量贡献绵薄之力。
本书共设十六章，主要以首都医科大学附属北京天坛医院国家神经系统疾病临床医学研究中心开展的研究为例，对临床试验各个环节进行了系统介绍。
第一章对临床试验基本概念进行了概述；第二章详细介绍了临床试验设计的要点；第三章介绍了临床试验准备阶段相关文件的制定；第四至六章分别介绍了临床试验的伦理审查、人类遗传资源管理及注册与备案；第七章介绍了临床试验团队的组建；第八章介绍了多中心临床试验分中心的管理；第九至十一章分别介绍了临床试验项目的培训、准备与实施及质量控制；第十二至十三章分别介绍了生物样本和影像的管理；第十四章介绍了临床试验中的数据管理；第十五章介绍了临床试验中的统计学指导原则及统计分析计划和报告中的统计学要点；第十六章介绍了临床试验总结报告、研究论文的撰写与发表及数据分享策略。
主编简介
王拥军 教授，博士研究生导师，首都医科大学附属北京天坛医院院长，国家神经系统疾病医疗质量控制中心主任，国家神经系统疾病临床医学研究中心副主任，首都医科大学临床流行病学与临床试验学系主任，北京脑保护高精尖创新中心主任，中国卒中学会会长，中华医学会神经病学分会主任委员，Stroke and Vascular Neurology杂志主编。国家“十二五”科技支撑计划脑血管病领域首席专家，国家“十三五”重点研发专项非传染性慢病领域首席专家，国家重大新药创制科技重大专项总体专家组成员。
主要研究方向是缺血性脑血管病复发机制和干预策略，发现了脑血管病复发的关键分子机制，开创了短程双通道双效应脑血管病联合治疗方法（简称CHANCE），改写了全球脑血管病指南。以第一或通讯作者在NEJM、LANCET、JAMA、BMJ等期刊发表论文200余篇。以第一完成人获国家科技进步二等奖2项、省部级一等奖2项，获首批全国创新争先奖章、中源协和生命医学成就奖、谈家桢临床医学奖、全国杰出专业技术人才称号、世界卒中组织 （WSO）高成就奖“主席奖”、2022年度“何梁何利基金科学与技术进步奖”。
副主编简介
孟霞 教授，硕士研究生导师，首都医科大学附属北京天坛医院神经内科主任医师，国家神经系统疾病临床医学研究中心办公室主任，首都医科大学临床流行病学与临床试验学系第一届系务委员会委员。
主持“十三五”“十四五”国家重点研发计划、国家重大新药创制、国家自然科学基金、北京市科委重点专项等项目10余项。作为第三负责人的CHANCE研究及第二负责人的CHANCE-2研究结果于2013年和2021年均发表于NEJM，降低了脑血管病复发，改写了全球脑血管病临床治疗指南。以第一或通讯作者在The Lancet Neurology、Annals of Internal Medicine、Neurology等杂志发表论文40余篇。2021年获国家科学技术进步奖二等奖1项，2014年获北京市科学技术奖一等奖1项。
王安心 副研究员、副教授，博士研究生导师，首都医科大学附属北京天坛医院国家神经系统疾病临床医学研究中心统计组长，首都医科大学临床流行病学与临床试验学系办公室主任。
主要研究方向为脑血管病流行病学与临床研究方法学。主持多项国家级、省部级课题，入选中国科协青年人才托举工程、北京市优秀人才、北京市高层次公共卫生技术人才。以第一或通讯作者在Annals of Internal Medicine、Annals of Neurology、Neurology、Stroke等杂志上发表论文100余篇。
先睹为快
第一章 概述 1
第一节 临床试验发展简史 1
第二节 临床试验的定义 2
第三节 临床试验的分期 3
第四节 研究者发起的临床试验 4
第五节 临床试验的分类 5
第二章 试验设计 9
第一节 研究对象 9
第二节 干预措施 11
第三节 对照选择 11
第四节 研究结局 13
第五节 样本量估算 14
第六节 随机化与盲法 18
第三章 文件制定 23
第一节 试验方案 23
第二节 病例报告表 27
第三节 知情同意书 33
第四节 研究者手册 35
第五节 患者手册 36
第四章 伦理审查 39
第一节 伦理审查范围与类别 39
第二节 伦理审查内容 40
第五章 人类遗传资源管理 44
第一节 适用范围 44
第二节 申请内容 45
第六章 试验注册与备案 51
第一节 临床试验注册概述 51
第二节 临床试验注册机构 53
第三节 临床试验注册内容 56
第四节 我国临床试验登记与备案 61
第七章 团队组建 64
第一节 团队组织构架 64
第二节 团队组建标准及职责 65
第八章 分中心管理 73
第一节 分中心概述 73
第二节 分中心招募与筛选 74
第三节 分中心伦理审查与协议签订 76
第四节 分中心培训、质量监管与考核 77
第五节 临床试验网络 80
第九章 项目培训 89
第一节 培训计划 89
第二节 培训实施 90
第十章 准备与实施 93
第一节 项目准备 93
第二节 项目实施 100
第三节 结束及关闭中心 113
第十一章 质量控制 120
第一节 法规要求 120
第二节 数据收集与记录 121
第三节 监查与稽查 122
第四节 质量控制过程管理 127
第十二章 生物样本管理 139
第一节 生物样本采集前期准备 139
第二节 方案制定 140
第三节 软硬件投入 140
第四节 方案实施 145
第五节 样本使用 151
第十三章 影像管理 153
第一节 方案制定 153
第二节 影像数据判读 160
第三节 实例 166
第十四章 数据管理 171
第一节 数据采集 171
第二节 数据管理 178
第三节 数据库与文件管理 186
第四节 数据管理应用案例 188
第十五章 统计分析 196
第一节 统计学指导原则 196
第二节 统计分析计划 197
第三节 统计分析报告 202
第十六章 结题与总结 214
第一节 试验总结报告 214
第二节 论文撰写与发表 217
第三节 数据分享策略 225
缩略词 227