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阿斯利康（AstraZeneca）旗下罕见病公司Alexion今天宣布，已与辉瑞（Pfizer）公司就其临床前基因治疗项目和专有技术组合达成明确购买和许可协议。该协议将进一步协助Alexion和阿斯利康推进新一代基因组药物，增加互补管线资产和开发创新技术。
目前已知的罕见病有7000多种，其中约80%的罕见病被认为是由基因突变引起的。基因组药物旨在通过解决作用失调基因来治疗或治愈这些疾病。这可以通过基因的添加、改变或失活来帮助机体对抗疾病。
根据协议的一部分，Alexion将从此项交易获得一些新型腺相关病毒（AAV）衣壳。AAV衣壳已被证明为一有效机制，可用于基因疗法中递送治疗基因或进行基因编辑。Alexion和阿斯利康在基因组医学方面的能力最近通过收购LogicBio公司获得加强，这次通过与辉瑞的协议所获得的新资源将建立于此基础上，以进一步加强Alexion和阿斯利康开发安全性和疗效特征得到改善的新基因疗法。此外，Alexion将寻求并欢迎辉瑞与该产品组合相关的人才加入。
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根据协议，Alexion将以总计高达10亿美元的款项，购买辉瑞早期罕见病基因治疗组合的资产。
阿斯利康罕见病Alexion公司首席执行官MarcDunoyer先生表示：“今天的消息代表着Alexion和阿斯利康在基因组医学领域又向前迈出了一大步。这类疗法有潜力为患者带来变革性甚至治愈性的疗法。我们期待继续我们的工作，开发具有广泛治疗应用的增强平台和技术，同时整合开发潜在“best-in-class”药物的专业知识，以加速具前景的治疗药物进入临床。”