【来源：武汉经信】
8月2日，国家药品监督管理局正式批准了武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）帕金森新药NouvNeu001的IND（新药临床研究审核）申请。
这也是帕金森治疗领域中，全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。
被发现200多年后，帕金森依然无法治愈、不可逆转。数据显示，中国65岁以上的老年人帕金森患病率为1.7%。据此推算，中国的帕金森病人数量接近370万，并呈现年轻化的趋势。
目前，临床上以左旋多巴为代表的化药治疗方案，以DBS为代表的物理治疗方案，以及其他辅助治疗方案，均无法解决患者脑部功能神经元的缺失问题。
不同于一般的药物或手术治疗，NouvNeu001聚焦临床需求导向，利用化合物实现精细细胞功能改造，从而真正满足临床需求。通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化，与体内原有神经元形成连接，并增强细胞分泌功能，进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果。
从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看，使用NouvNeu001治疗的各类疾病模型动物在给药四周后，不仅行为学功能得到了极大恢复，而且其多项生理生化指标也得到了显著提升。
这样突破性的技术优势来自于团队开创性的研发思路。睿健医药首席科学家、欧洲分子生物学实验室-丹麦转化神经科学研究中心研究员罗永伦教授表示，自创立之初，睿健医药科学团队就整合了发育生物学、化学、组学分析及互作网络拓扑结构计算等交叉学科，并夯实了“AI+化学诱导”平台。公司通过挖掘精准的“化学小分子开关”，在每个细胞中启动标准调控流程，实现了细胞的多重功能的精细改造，并且一次性的解决了细胞治疗药物工业生产中高效、安全性及成本在内的多个难点。
“睿健独特的‘AI+化学诱导’平台不仅能为帕金森领域带来突破性治疗产品NouvNeu001，这一平台的延展性也有目共睹，公司目前已储备了多种New Modalities（新模式），为复杂疾病的治疗提前布局，有望为市场带来更多的突破性产品。”罗永伦教授表示。
截至目前，睿健医药已经组建了一支具有英国、美国、德国、澳洲及日本的工作学习背景的国际化队伍，如睿健医药CMO蔡萌博士、CQO任翔、执行副总裁Emmanuel Montet等，分别在生物医药科学创新、转化医学及临床、生物医药法规领域、跨国药企运营管理、资本运作领域均具有15年以上海内外成功经验。目前除中国大陆之外，睿健医药团队已经覆盖了欧洲、美洲、亚太等区域。
公司国际化布局也已经开启，位于丹麦的创新中心、新加坡运营办公室、美国商务办公室已于2022年投入使用，并与丹纳赫集团共建联合实验室，共同推进全球创新的基于AI平台化学诱导细胞疗法研发及临床应用。另外，此次获得IND批准的NouvNeu001，也已在澳大利亚、美国等地进行了IND申报工作。
为迎接全球的临床试验工作，睿健医药建设了大规模工业化生产基地，实现了药物生产供应链的自主可控。公司已建成符合cGMP要求的B+A级生产厂房，1万平米以上的工业化生产和研发基地，满足覆盖全球市场的同种异体细胞药物产能，同时具备覆盖中美澳多地的物流投送能力。
策划：武汉市经信局 图文来源：中国光谷、 睿健医疗