有望成为十年内首个创新疗法！诺华公布BTK抑制剂双项3期试验积极结果

诺华（Novartis）今天公布REMIX-1和REMIX-2临床3期试验的积极顶线结果，这两项试验评估其在研布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂remibrutinib在H1抗组胺药不能充分控制症状的慢性自发性荨麻疹（CSU）患者中的疗效。分析显示，两项3期试验均达到主要终点，证明疾病活动出现具有临床意义和统计学显著性改善。诺华预定在2024年公布最终（52周）的结果并向监管单位递交数据。如果获批，该药物有可能成为在十年内首个新的CSU疗法。

慢性自发性荨麻疹是一种难以预测的严重皮肤疾病，影响0.5-1%的全球人群。其特征为出现瘙痒、疼痛性荨麻疹、或/和肿胀，持续至少6周，且发生原因未知。由于CSU的严重程度和不可预测性，对患者的生活质量造成严重影响。H1抗组胺药是CSU的一线治疗药物，然而约60%患者的症状通过单用抗组胺药的控制结果不佳，在用药后持续存在CSU症状。BTK是组胺释放的核心酶，当自发激活时，在CSU相关的衰弱症状中起关键作用。

Remibrutinib是一种高选择性、口服BTK抑制剂，可阻断BTK级联反应，并阻止组胺释放引起的瘙痒、荨麻疹/伤痕和肿胀。它在几种免疫介导的疾病中显示出良好的安全性特征，包括多发性硬化、化脓性汗腺炎和食物过敏。

EMIX-1和REMIX-2是两项设计完全相同的全球多中心、随机双盲、平行组、安慰剂对照的3期试验，其中REMIX-1与REMIX-2试验分别有470、455名受试者入组。主要终点包括第12周时每周荨麻疹活动评分（UAS7）较基线的绝对变化、瘙痒严重程度评分和荨麻疹严重程度评分的绝对变化。REMIX-1和REMIX-2试验达到所有主要和次要终点，显示了荨麻疹疾病活动评分的快速、有临床意义的改善。接受remibrutinib治疗的患者早在治疗开始后2周即观察到症状的快速改善。