21健讯Daily｜北京拟禁止互联网诊疗用AI生成处方；单次注射基因疗法能清除艾滋病病毒

8月18日，根据2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（以下简称国家医保药品目录）调整工作安排，在相关部门的支持下，国家医保局近期对申报药品进行了初步形式审查，并对通过审查的药品和信息进行了公示。

2023年7月1日9时至2023年7月14日17时，共收到企业申报信息629份，涉及药品（通用名，下同）570个。经审核，390个药品通过初步形式审查。与2022年相比，申报药品数量有一定增加。

初步形式审查是对申报药品是否符合当年国家医保药品目录调整申报条件以及药品信息完整性进行的初步审核。

按照《基本医疗保险用药管理暂行办法》和《2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》，医保药品目录调整分为企业申报、形式审查、专家评审、谈判竞价等环节，形式审查只是其中之一。一个药品通过了初步形式审查，并不表示其已进入医保目录，仅代表经审核该药品符合相应的申报条件，初步获得了参加下一步评审的资格。

日前，北京市卫健委牵头组织制定了《北京市互联网诊疗监管实施办法（试行）》（以下简称“办法”），并向社会公开征求意见，公众可于9月16日前向市卫健委反馈意见。办法拟规定，医疗机构开展互联网诊疗活动要加强药品管理，严禁使用人工智能等自动生成处方，严禁在处方开具前向患者提供药品。

办法拟规定，医疗机构应当对开展互联网诊疗活动的医务人员进行实名认证，确保医务人员具备合法资质。医师开展互联网诊疗活动应当依法取得相应执业资质，具有3年以上独立临床工作经验，并经其执业注册的医疗机构同意。医务人员如在主执业机构以外的其他互联网医院开展互联网诊疗活动，应按照国家及本市相关要求进行多机构备案或执业注册。医师接诊前需进行实名认证，确保由本人提供诊疗服务。其他人员、人工智能软件等不得冒用、替代医师本人提供诊疗服务。

互联网诊疗实行实名制，医疗机构应当告知患者，其有义务向医疗机构提供真实的身份证明及基本信息，不得假冒他人就诊。患者就诊时应当提供具有明确诊断的病历资料，如门诊病历、住院病历、出院小结、诊断证明等，由接诊医师留存相关资料，并判断是否符合复诊条件。

在药品处方管理方面，办法拟规定，医疗机构开展互联网诊疗活动要加强药品管理，处方应由接诊医师本人开具，经药师审核合格后方可生效，严禁使用人工智能等自动生成处方；处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用；严禁在处方开具前，向患者提供药品；严禁以商业目的进行统方。

8月21日，礼来制药GLP-1R/GIPR双靶点激动剂替尔泊肽（Tirzepatide）注射液减重适应症的上市申请获得NMPA受理。2022年9月7日，替尔泊肽降糖适应症在国内递交上市申请。

Tirzepatide上市后放量速度远超之前的度拉糖肽和司美格鲁肽，今年上半年销售额15.48亿美元，预计全年或超过40亿美元。减肥适应症方面，礼来在美国进行了4项三期临床，全部取得成功。今年4月，礼来向FDA递交了Tirzepatide减肥适应症的上市申请。

8月20日，安济盛生物宣布其候选药物AGA2115已获得美国FDA默示许可开展临床1期试验。AGA2115是一种用于治疗成骨不全症的在研创新药物，此前已获得FDA孤儿药资格和罕见儿科疾病认定（RPDD）。

AGA2115是其自主研发的全球创新候选药物，旨在用于治疗可危及生命的骨骼疾病——成骨不全症。临床前疾病动物模型数据表明，该产品在增加骨量、提高骨强度、改善骨结构和显著减少骨折方面显示出明显效果。

近日，广州玻思韬控释药业有限公司（以下简称玻思韬）宣布完成数亿元B2轮融资。本轮融资由粤科金融集团、创钰投资、粤财中垠、蚁米基金、万联广生、万联天泽、十月资本、广州因果投资、知识城创投、广州番禺产投等众多知名投资机构、产业集团和个人投资者共同参与投资。本轮募集所得资金将用于加速推进505（b）(2)创新药、复杂长效缓释制剂等高端制剂研发管线的开发及产业化。

玻思韬成立于2013年，是一家以新型药物释药系统技术为核心竞争力，致力成为集研发、生产和销售为一体的国际一流的高端复杂制剂及505(b)(2)新药集团。

8月17日，杭州山友医疗器械有限公司WORK Medical Technology Group LTD(以下简称“山友医疗”)在美国证监会(SEC)更新披露招股书，拟于美国纳斯达克IPO上市，股票代码WOK。 其早于2022年6月23日在SEC秘密递表，后于2023年4月27日公开披露招股书。

山友医疗拟以每股4至5美元发行300万股普通股，募资或达1500万美元。

山友医疗是一家专业生产麻醉、呼吸、急救、ICU、介入、口罩等医疗消耗品的企业，旗下拥有WORK沃克、BOTAILONG博泰龙等品牌。

●金斯瑞2023年上半年业绩同比增长26.4%

8月20日，金斯瑞生物科技股份有限公司（股票代码HK.1548，下称金斯瑞）发布了2023年度中期业绩。业绩期内，金斯瑞收入同比增长26.4％至3.913亿美元。引人注意的是，金斯瑞展现出了多元化增长的强劲势头，收入持续攀升，尤其是集团旗下的细胞疗法业务收入取得大幅增长。

2023年上半年，得益于西达基奥仑赛商业化后的产品销售增加，金斯瑞细胞疗法业务子公司传奇生物的收入大幅增长，同比增幅76.9％，达到1.095亿美元。传奇生物的研发费用在2023年上半年增加至1.8亿美元，主要用于西达基奥仑赛持续的研发投入，包括3期临床试验患者入组率提高及其他管线研发投入增加。

8月21日，科济药业宣布与美德纳（“Moderna”）公司已启动了一项合作协议，以研究科济药业的Claudin18.2 CAR-T候选产品（CT041）与美德纳的试验性Claudin18.2 mRNA癌症疫苗的组合效果。

根据协议，合作双方会开展临床前研究和I期临床试验，以评估CT041与美德纳的Claudin18.2 mRNA癌症疫苗的联合治疗效果。

CT041是一种潜在全球同类首创的、靶向Claudin18.2蛋白的自体CAR-T细胞候选产品，用于治疗Claudin18.2阳性实体瘤，主要治疗胃癌/食管胃结合部腺癌及胰腺癌。2022年1月，CT041被美国FDA授予“再生医学先进疗法”（RMAT）认定用于治疗Claudin18.2阳性的晚期胃癌/食管胃结合部腺癌。2021年11月，CT041被EMA授予优先药品（PRIME）资格治疗晚期胃癌。2020年和2021年，CT041分别被美国FDA授予“孤儿药”认定用于治疗胃癌/食管胃结合部腺癌和欧洲药品管理局（EMA）授予“孤儿药产品”认定用于治疗晚期胃癌。

●先声再明获得国产抗EGFR单抗药物国内独家商业化权益

8月20日，先声药业发布公告称，旗下抗肿瘤创新药公司先声再明与迈博药业（2181.HK）间接全资附属公司泰州迈博太科药业（下称“泰州药业”），就国产抗EGFR单克隆抗体药物CMAB009签订合作协议。先声再明将获得CMAB009于中国内地的独家商业权益，包括但不限于对CMAB009进行销售管理、行销推广、相关策略的制订及调整及获得与此相关利益的权利。

CMAB009是一种重组抗表皮生长因子受体（EGFR)）嵌合单克隆抗体，与FOLFIRI联合用于转移性结直肠癌（mCRC）的一线治疗。2023年3月，CMAB009注射液的新药上市申请（NDA）获国家药品监督管理局受理。

美国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院的科学家8月17日报告称，基于CRISPR-Cas9基因编辑技术EBT-001可以安全有效地将SIV（猴免疫缺陷病毒）从非人灵长类动物的基因组中去除。这项临床前研究是推动人类艾滋病病毒疗法方面取得的重大进展，相关论文在线发表于《基因治疗》杂志。

研究团队此次在恒河猴中测试了EBT-001，这是一种SIV特异性的CRISPR-Cas9基因编辑工具，靶向SIV前病毒DNA。研究表明，EBT-001有效地从宿主DNA中去除了潜伏于病毒储存库的SIV，并且在动物中未出现脱靶效应。

新技术旨在使用一次性注射治疗方法在大型动物模型组织中永久灭活病毒，此次证明了该技术的安全性。团队在非人灵长类动物中进行了临床前试验。他们将SIV特异性CRISPR-Cas9基因编辑构建体EBT-001包装到腺相关病毒9（AAV9）载体中，该载体可以通过静脉注射到SIV感染的动物体内。接着，他们将10只动物随机分为对照组和治疗组，其中3只不接受治疗，其余的动物接受3种不同剂量的EBT-001单次注射。另外2只动物在另一项单独的研究中使用了更高剂量。

后续的分析表明，EBT-001分布广泛，可到达全身组织，所有重要病毒库中都有SIV前病毒DNA基因编辑的证据。此外，接受注射的动物在EBT-001所有剂量水平下耐受性良好，在动物临床检查或组织病理学检查中没有毒性证据。研究人员表示，这项成果为正在进行的EBT-101临床试验奠定了基础。这不仅是艾滋病病毒研究领域的一个重要里程碑，还推动了针对单纯疱疹病毒和乙型肝炎等其他传染病的多重基因编辑疗法的开发。