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吉利德科学（GileadSciences）旗下Kite公司日前宣布与Epic Bio达成研究合作和授权协议，将利用后者的基因调控平台来推进新一代癌细胞疗法的开发。通过该合作，Kite将使用Epic Bio的专有技术来调节特定基因，以增强CAR-T-细胞的功能。

Epic Bio是表观遗传编辑疗法的先驱。Epic Bio旗下的管线包含目前正在进行IND授权研究、用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的EPI-321。此外，该公司以专注开发α-1抗胰蛋白酶缺乏症（A1AD）、杂合体家族性高胆固醇血症（HeFH）和其他适应症的疗法。

该公司专有的基因表达调控系统平台（GEMS）是一种表观遗传编辑的模块化平台，是一种允许通过单独AAV载体进行体内递送的CRISPR系统。GEMS平台的一个显著特征是能够细致地调节生物体内外的基因表达，且不受突变类型限制，即单一GEMS疗法可能治疗特定疾病的大多数遗传变异。GEMS的模块化性质为治疗提供了灵活性。

根据合作协议，Epic Bio负责开发Kite所选择靶标的载体，这些载体将被应用于开发靶向血癌的CAR-T细胞疗法。作为该协议的一部分，Epic Bio将自Kite获得预付款，并在未来根据开发、监管和销售里程碑来获得相应款项。

参考资料：

[1] Kite And Epic Bio Announce Collaboration To Develop NewTherapies For Cancer. Retrieved October 31, 2023 from https://www.kitepharma.com/news/press-releases/2023/10/kite-and-epic-bio-announce-collaboration-to-develop-new-therapies-for-cancer

[2] Our platform, called the Gene Expression Modulation System (GEMS),combines a DNA-binding protein, a customized guide RNA, and any of a wide arrayof modulator proteins to create a powerful new type of genetic medicine.Retrieved October 31, 2023 from https://epic-bio.com/platform/