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US WorldMeds日前宣布，美国FDA已批准Iwilfin（eflornithine）192 mg片剂上市，用于治疗高危神经母细胞瘤。Iwilfin是一种突破性的口服维持疗法，适用于降低高危神经母细胞瘤成人和儿童患者的复发风险，这些患者在既往接受过多种综合性治疗（包括抗GD2免疫治疗）后显示至少部分缓解。新闻稿指出，该药物是FDA批准的首个用于高危神经母细胞瘤的口服维持疗法。

Iwilfin的获批是基于一项多中心、单臂、外部对照研究的结果，该研究纳入了接受Iwilfin作为标准疗法（包括免疫治疗）后维持治疗的高危神经母细胞瘤儿童患者。该研究证明，在治疗方案中添加Iwilfin可改善高危神经母细胞瘤患者的无事件生存率（EFS）和总生存期（OS）。

在免疫治疗后4年，接受Iwilfin治疗的患者的EFS为84%，外部对照组为73%，Iwilfin治疗组患者的存活率为96%，外部对照组患者为84%。这相当于复发风险降低了52%，死亡风险降低了68%。在确证外部对照研究设计结果的其他分析中，复发风险降低率为41%-57%不等，死亡风险降低率从55%到71%不等。

▲Iwilfin产品图（图片来源：参考资料[1]）

Iwilfin通过口服给药，与或不与食物同服，每日两次，共持续服用两年。Iwilfin通常耐受良好，副作用通常可以通过剂量调整来控制。最常见的副作用是听力丧失、中耳炎、发热、肺炎和腹泻。