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MAIA Biotechnology（MAIA）日前发布临床2期研究THIO-101的中期数据分析。数据显示，与标准治疗相较，其小分子药物THIO（硫代脱氧鸟苷）可持续、有效控制非小细胞肺癌（NSCLC）疾病进展。根据新闻稿，THIO是目前癌症领域正在进行临床开发的首个直接靶向端粒药物。

THIO-101是一项2期开放标签临床研究，入组患者依序使用THIO与PD-1抑制剂cemiplimab治疗，这些患者为对免疫检查点抑制剂不应答或接受治疗后疾病发生进展的III期或者IV期NSCLC患者。初步临床结果显示，作为二线和三线治疗时，THIO联合cemiplimab的初步疾病控制率分别达到100%和88%。临床试验中，THIO各剂量的疾病控制率均提早达到预定的统计学要求。MAIA预计在2024年持续招募患者入组THIO-101试验，以进行THIO的长期有效性和安全性研究。

THIO是一款在研、潜在“first-in-class”端粒靶向抗癌药。THIO可诱导产生端粒酶依赖性端粒DNA修饰、DNA损伤反应和选择性癌细胞死亡。THIO损伤的端粒片段聚集在胞质微核中，并激活先天性和适应性免疫反应。通过诱导产生癌症特异性免疫记忆，使用THIO接续PD-1/PD-L1抑制剂治疗可导致晚期癌症动物模型显著和持续的肿瘤消退。该药物曾获得美国FDA授予孤儿药资格（ODD）。

2024年，MAIA免疫癌症药物的研发管线包括THIO用于治疗多种难治性癌症，以及与THIO类似的第二代端粒靶向药的研究，主要目的是发现新的对癌细胞更有选择性、具有更强抗癌作用的新化合物。