今年的4月17日是第36个“世界血友病日”，主题是“认识出血性疾病，积极预防和治疗”。近日，中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池表示，血友病致死致残风险极高，需周期治疗。血友病治疗目标是实现减少出血和最大程度保护关节。
血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，致残率高，患者终身伴有凝血功能障碍。数据显示，我国血友病的发病率约为0.00273%，致残率高达70%，三分之二的患者到了成年以后，都会有关节肌肉致残，影响正常的生活和工作能力。
“血友病有极高的致残致死风险，患者往往需要进行终身、周期性治疗。”杨仁池表示，在血友病诊疗的发展进程中，患者需求正在从“减轻严重出血保命”、“减少出血减缓残疾”，逐渐向“零出血无残疾”转变。
杨仁池说，血友病的治疗目标首先是不出血，需要记录患者有明显症状的出血，还需要通过定期超声评估，监测可能存在的亚临床出血；其次要保证患者的关节能够与正常人相同，实现国内外血友病诊疗指南提出的“预防出血减少关节损伤”和“定期评估关节状态延缓关节疾病进展”的“双维达标”。
北京协和医院康复医学科主任陈丽霞介绍，临床中，有相当比例的临床医生希望和患者多沟通康复方案，但患者对病情了解甚少，不具备沟通的基础。而患者对于医生的专业沟通无法理解，在一定程度上也造成了预后低于预期的结果。“其实，血友病医生和患者都期待更好的交流模式。”
“医患共同决策模式可能成解决问题的关键。”陈丽霞说，医患共同决策不仅有利于提升血友病患者对治疗过程的满意度和依从性，还能在很大程度上减少因误解或信息不对称造成的决策冲突，从而在患者漫长的康复周期中，更好地实现疾病的个性化、精准化治疗。
北京儿童医院血液肿瘤中心副主任吴润晖表示，血友病治疗方案需根据患者的具体情况进行动态调整，定期随访和关节评估在治疗过程中至关重要。医患共同决策可以最大化激发患者的治疗意愿，通过沟通可以提高患者的疾病认知，实现科学规范的预防治疗。
对于儿童血友病患者，医患共同决策则更加重要，这能有效提升儿童患者监护人的疾病认知和长期随访的意识，对突发出血事件以及不易察觉的亚临床出血尽早处理，有效避免可能的关节损伤。
“科学规范实施医患共同决策，患者可以大幅减少出血次数，避免关节损害，长期系统治疗甚至能达到零出血目标，最终将会大幅提高生活质量。” 中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任医师薛峰说。