眼干、口干、疲乏、肢体痛……隐藏在这些症状的背后，是最常见的系统性自身免疫病--干燥综合征。患者需要长期用药，但目前临床常用于治疗该病的药物如激素、羟氯喹、甲氨蝶呤等风湿免疫科“老药”，在国内说明书的用药适应证中均未列入干燥综合征，医生开处方时会被细心的患者质疑“不合理用药”。
5月25日下午，由广东省药学会推动、中大孙逸仙纪念医院风湿免疫科主任戴冽教授、药学部伍俊妍主任牵头制定的国内首部干燥综合征“超说明书用药”临床指南在穗发布，为保障患者的权益，也为临床医生合理用药提供权威指引，并为药学部门管理提供参考。
汇集多学科智慧 解决临床治疗“痛点”
此次发布的《干燥综合征超药品说明书用药中国临床实践指南（2023版）》（以下简称《指南”》）汇聚国内风湿病学、药学、眼科学、口腔医学、产科学专家的共同智慧，旨在解决临床诊疗“痛点”。
《指南》撰写主笔、中山大学孙逸仙纪念医院风湿免疫科副主任莫颖倩介绍，干燥综合征多见于中老年女性，在治疗尚无满意措施，无论是干燥、疲乏、疼痛或内脏器官损害，均缺乏经循证医学论证的有效药物，临床使用的药物多为经验性治疗，或借鉴类似病变如类风湿关节炎、系统性红斑狼疮的治疗，因此，超说明书用药是在干燥综合征的临床治疗上普遍存在的现象。由于症状多样，患者首诊科室包括风湿免疫科、眼科、口腔科或产科等，诊疗过程中医生所面临的临床问题也涉及多学科，因此，《指南》充分采纳多学科专家的意见。
超说明书用药
超说明书用药即用药超出了国家药监部门认可的药企药品说明书的界定范围，如超出了适用年龄、剂量、剂型、疗程、给药途径或适应证等。
中山大学孙逸仙纪念医院药学部副主任药师朱建红介绍，“超说明书用药”现象在全世界范围内广泛存在。一方面，由于药品说明书是基于医学循证证据制定的，药品说明书往往滞后于临床实践和研究；另一方面，更新药品说明书的流程较长，药企需要花费大量时间和费用来获得符合说明书修改要求的临床研究数据，行政部门也需要核查数据以及审批的时间，因此，根据《中华人民共和国医师法》，为了满足临床诊疗的需要，在尚无有效或者更好治疗手段等特殊情况下，医师取得患者明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法实施治疗。
广东省药学会学术部主任王勇介绍，超说明书用药现象在给广大患者带来获益的同时，也让医生面临诉讼和索赔的风险。一旦出现药物不良反应，患者往往会起诉医生或医院。2022年3月1日起施行的《中华人民共和国医师法》，首次将诊疗指南和循证医学支持下的超说明书用药写入法条，意味着医师秉持人道主义原则，根据临床诊疗的合理需求对患者进行超说明书用药时，可获得法律的保护。
记者从广东省药学会了解到，该学会从2010年起即制定《药品未注册用法专家共识》，在国内率先提出超说明书用药的原则，引发医学界热烈讨论。该学会从2015年起在国内率先发布的以循证医学为基础的《超药品说明书用药目录》，收集国内知名三甲医院备案的超药品说明书数据，并整理发布，每年更新一版。
莫颖倩介绍，从循证医学的证据强度来看，用药目录弱于专家共识，专家共识弱于临床指南。此次干燥综合征超说明书用药临床指南的推出，将有助于国内干燥综合征的规范化诊疗再进一步。
文/广州日报新花城记者：任珊珊 通讯员：黄睿、杨葵敏
广州日报新花城编辑：张宇