中国日报6月15日电 眼睑下垂、视物重影、吐字不清、喝水呛咳、咀嚼困难、走路摔跤、四肢无力……正常人常常忽略的普通生活小事，却是重症肌无力患者倍感无力的日常。今年6月15日是第十一个重症肌无力关爱日，每年6月也是全球重症肌无力关爱月，旨在提升公众对重症肌无力的认知，鼓励社会提升对重症肌无力患者的关注与支持。
首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威教授、北京医院神经内科主任医师张华教授接受采访指出，重症肌无力治疗已进入生物靶向治疗新时代，应追求短期和长期双达标的新治疗目标；除了积极有效控制症状，减轻长期治疗的副作用，提高患者生活质量同样至关重要。
重症肌无力是一种由神经－肌肉接头传递功能障碍引起的，慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，累及人群广泛，几乎涵盖全生命周期，不少患者首次发病见于黄金年龄阶段，主要分为眼肌型和全身型重症肌无力。其中，全身型重症肌无力作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，具有病程长、难治愈、易复发的特点，严重影响患者的日常生活、社会交往和工作能力，急性加重时甚至会危及生命。根据我国台湾地区流行病学调查数据推算，我国约有17万全身型重症肌无力患者。
短期和长期双达标，成为重症肌无力治疗新目标
作为一种慢性疾病，大多数情况下，全身型重症肌无力的病程是长期，甚至是终生的，且病情易反复发作，因此需要长期积极治疗。如今，随着疾病控制水平的不断提升，重症肌无力患者的平均生存期已长达30余年。临床医生和患者的治疗需求也随之改变，不再仅满足于降低死亡率或疾病改善，而是期待通过更加有效、安全的治疗手段，实现短期症状快速改善和长期维持稳定、减少症状反复和避免危象发生，从而实现正常生活、拥有更高的生活质量。
首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威教授介绍，随着重症肌无力治疗研究的深入和临床认知水平的不断提升，基于重症肌无力症状和副作用对患者的影响，国际上提出了“双达标”的治疗理念，且国际国内多个重症肌无力诊疗权威指南和共识都把治疗目标定为达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”状态。专家指出，双达标指的是在控制药物治疗副作用小的前提下达到微小状态（MMS）或更好。第一重达标是症状控制达标，即帮助患者实现疾病缓解和症状控制；第二重达标是副作用控制达标，治疗相关副作用≤１级，口服激素剂量≤5mg/天，即最小化治疗副作用、提高生活质量。
首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威教授
北京医院神经内科主任医师张华教授指出：“近年来，艾加莫德等多种新型生物靶向治疗手段的问世和临床应用，无疑为重症肌无力患者提供了症状有效控制和安全性双重达标的有力武器。从患者的疾病治疗全过程来看，实现短期双达标和长期双达标都非常重要。短期双达标意味着迅速控制症状，实现疾病缓解，而长期双达标常被忽视，德国一项回顾性、观察性队列研究显示，与未达到MMS的患者相比，诊断后1年达到MMS的患者发生危象和疾病恶化的风险可降低50%以上。因此，建议患者配合医生做好长期对疾病的日常管理和监测。”
北京医院神经内科主任医师张华教授
重症肌无力进入生物靶向治疗新时代
过去，长期以来，重症肌无力的治疗以经验、专家观点和低级别循证医学证据为主，以传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等，许多患者往往需要遭受传统药物在长期治疗过程中副作用的影响，包括对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等，生活质量堪忧，远不能满足患者恢复正常生活和工作的需要，实现双达标的治疗目标非常困难。
“临床中我们碰到的很多患者，他们最朴素的愿望就是希望能够通过治疗像普通人一样，正常地生活、学习和工作，不会因为疾病而反复住院抢救、离不开家人的照顾甚至无法自理，他们想要重新找回活着的尊严。”笪宇威教授指出，“如今，随着多款新型生物靶向药物的上市并纳入医保，我国重症肌无力临床诊疗已经进入生物靶向治疗新时代。以艾加莫德为例，作为国内首个FcRn拮抗剂，其作用机制独特，在改善疾病症状、起效时间、长期安全性以及降低患者疾病加重相对风险等方面特点突出。”
张华教授强调，从短期来看，这类靶向生物治疗手段能够帮助患者迅速地缓解和控制症状，尽早、尽快实现双达标；从长期来讲，最大程度地减少副作用是重中之重，靶向生物制剂不仅能够帮助患者减少病情波动和加重，并且有效降低激素的使用剂量，副作用更小，为实现长期双达标也提供了有力选择。
多重保障，有力支持患者长期规范诊疗
尽管当前已有治疗方法能够改善部分重症肌无力患者的症状，但仍有相当比例的患者未能达到理想的病情控制状态或MMS状态。笪宇威教授指出：“国外研究显示，目前仍有37%的全身型重症肌无力患者未达到MMS或更好，且近半数的全身型重症肌无力患者饱受副作用的困扰5,6。这部分重症肌无力患者并非医学定义上的“难治型”患者，而在于对其长期治疗方案的优化和管理。因此，改善重症肌无力患者及其家庭的生存现状，减轻患者群体的治疗负担，帮助更多患者早日用上新药、好药，进一步优化治疗方案，提升我国重症肌无力整体诊疗水平，需要多方共同协力。”
早在2018年，全身型重症肌无力就已被纳入我国《第一批罕见病目录》。事实上，近年来国家和政府高度重视包括全身型重症肌无力在内的罕见病患者群体，大力鼓励创新，尤其对用药保障给予高度关注和政策支持。“在国家鼓励、社会各界的支持下，面向全身型重症肌无力这一罕见病患者群体，如今已经形成了包括国家医保、大病医保、惠民保、惠工保、公益关爱项目在内的五重保障，帮助更多重症肌无力患者能够早日用得起、长期用得起新型生物靶向治疗，从而少加重、少住院、少危象，给患者长期治疗带来更多信心。”张华教授强调。
以艾加莫德为例，纳入医保目录前，按照一年5个治疗周期计算，年治疗费用约为40万元左右。据了解，纳入医保后，经过国家医保、大病医保、惠民保、惠工保、公益关爱项目的多重保障报销，全身型重症肌无力患者使用艾加莫德的月均治疗费用可降低至千余元左右，有望切实为患者和家庭减轻长期治疗带来的经济负担。