石药集团(01093.HK):首款基于mRNA-LNP的CAR-T细胞注射液(SYS6020)获临床试验批准

格隆汇6月25日丨石药集团(01093.HK)宣布,集团开发的首款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液(SYS6020)("该产品")已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准,可在中国开展临床试验。
该产品为全球首款获批临床试验的基于mRNA-LNP的细胞治疗产品。通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR,进而靶向识别患者体内BCMA阳性的细胞并对其进行杀灭,从而达到治疗目的。与传统的CAR-T产品相比,该产品具有细胞活率高、CAR阳性率高、无基因组整合引起的致瘤风险,以及细胞因子风暴(CRS)等副作用低的优点。临床前研究显示,该产品可显著杀伤BCMA抗原阳性的骨髓瘤细胞,并具有良好的安全性和有效性。
本次获批的临床适应症为多发性骨髓瘤(MM)。此外,该产品潜在可用于治疗系统性红斑狼疮(SLE)、重症肌无力(MG)等自身免疫疾病,极具临床开发价值。该产品临床试验的获批,是集团在细胞治疗领域布局的首个重要成果,为其他细胞治疗产品,如体内生成CAR-T的开发奠定了良好基础。