首批治疗阿尔茨海默病的新药落地华南,哪些人获益最大?

有效治疗阿尔茨海默病的药物,来了!
6月28日,阿尔茨海默病(AD)靶向治疗新药仑卡奈单抗(Lecanemab)在华南唯一的国家核心高级认知障碍诊疗中心——广州医科大学附属第二医院认知中心开出首批处方。
仑卡奈单抗是全球首个针对阿尔茨海默病病因的突破性靶向药物。与过去“治标不治本”的疗法不同,仑卡奈单抗能够通过靶向清除脑内β-淀粉样蛋白的异常聚集,直接作用于阿尔茨海默病的病因,控制疾病的进展。至此,阿尔茨海默病治疗跨入“对因治疗”新时代。目前,该药物适用范围为早期轻度的患者,没有纳入医保,中国大陆上市后的定价为2508元/瓶,推荐使用疗程时间为18个月,需花费20万元。
阿尔茨海默病重在早诊早治
阿尔茨海默病又称“脑海中的橡皮擦”,是一种以记忆障碍为首发和突出症状,随着疾病进展,逐渐出现精神行为症状等表现的神经退行性疾病,被医学界视为一座难于攀登的高峰,长期以来缺乏有效的治疗手段。
据世界卫生组织报告,全球约有5000万人患有痴呆症,其中阿尔茨海默病是最常见的类型,给数万患者及家庭带来沉重的负担。
与其他很多疾病一样,阿尔茨海默病重在早预防、早诊断、早治疗。广州医科大学附属第二医院神经内科主任刘军表示,记忆力下降是阿尔茨海默病的典型症状之一,但由于早期征兆轻微、隐匿,往往不会得到患者和家属的重视,最终错过治疗效果更佳的干预时间窗。
“随着年龄的增长,尤其是到了50岁以上,如果出现认知水平下降和记忆力退化的征兆,应当给予足够的重视。”刘军建议,当家中长辈出现忘事、丢三落四的现象时,不仅本人要给予重视,家庭成员特别是子女也应密切关注长辈出现的变化,做到早发现早治疗。
“目前阿尔茨海默病在全球范围内的早期诊断率、识别率、就诊率及治疗率均处于较低水平,因此需要持续倡导公众提高对阿尔茨海默病早期信号的警觉,提升社会整体对于早期诊断重要性的认识,才能更好改善治疗效果结果,提升患者的生活质量。”刘军说。
新药适用于早期轻度患者
阿尔茨海默病的主要病理特征之一是脑内β-淀粉样蛋白的异常沉积,这些蛋白质在神经元之间形成斑块,会破坏神经细胞的正常功能。
刘军介绍,目前临床所用的阿尔茨海默病药物以对症治疗为主,与原有上市药物相比,仑卡奈单抗是首个对因治疗药物,通过直击疾病源头,3个月即显著清除Aβ沉积,18个月平均清除Aβ至阴性,改变疾病进展轨迹,维持更久的独立生活时间,最终减少家庭与社会经济负担。
今年1月,仑卡奈单抗获我国国家药监局批准,用于治疗由阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍和阿尔茨海默病轻度痴呆。
仑卡奈单抗的临床使用推荐剂量为10毫克/千克,每次输注时长约1小时,患者需要每两周给药一次,推荐使用18个月即1.5年。
“从临床试验结果来看,患者使用仑卡奈单抗18个月后,认知和记忆功能下降速度减缓了27%,这个结果是非常鼓舞人心的。”刘军说,越早治疗获益越多,更早期AD人群治疗18个月后,60%的患者整体功能有所改善。
刘军介绍,仑卡奈单抗目前未纳入医保,以一位体重60公斤左右的患者为例,仑卡奈单抗一年疗程的费用约为18万到20万元,之后还需定期观察评估病情变化。
用药18个月后,患者是否需要终身用药?刘军认为,从已掌握的数据来看,经过18个月的治疗,淀粉样蛋白已成功清除。目前来看,患者不需要立即开启第二个疗程,可以定期观察淀粉样蛋白是否出现再次升高的现象,基于病情变化调整用药方案。
“治疗阿尔茨海默病最关键的就是早期的诊断。要想最大限度发挥药物的效用,需要做到及时发现并干预治疗。”刘军也提到,仑卡奈单抗的应用给饱受阿尔茨海默病困扰的患者和家属带来了新的希望,未来能否用于中重度患者也有待进一步临床研究。
来源:南方+客户端
广州日报新花城编辑:林传凌