先试先行,新型抗癫痫发作药物在华西乐城医院开出首方

(人民日报健康客户端记者 赵苑旨)6月28日,治疗癫痫的特许创新药物醋酸艾司利卡西平全国首张处方在位于海南先行区的四川大学华西乐城医院开出。“目前通过随访,患者近两天没有出现临床发作,也并无其他不适。”7月1日,四川大学华西医院神经内科周东教授告诉人民日报健康客户端记者。
醋酸艾司利卡西平作为一种新型的电压门控式钠通道阻滞剂,在欧洲和美国批准用于局灶性癫痫的治疗已超过10年时间。2024年6月,依托博鳌乐城“先行先试”政策,该药在四川大学华西乐城医院成功落地,这是该院首个特许新药,同时该处方也是四川大学华西乐城医院的首张处方。
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四川大学华西医院神经内科周东教授指导首张处方开具。受访者供图
“我已经尝试过多种抗癫痫药物治疗方案,但依旧频繁发作,希望新药能让我的发作得到控制。”来自重庆的朱莉(化名)已经患有癫痫20余年,平均每天发作1-2次。在四川大学华西医院就诊后,周东教授建议她来四川大学华西乐城医院接受创新药物醋酸艾司利卡西平的治疗。
周东教授介绍,作为四川大学华西乐城医院引入的首款特许药品,华西乐城医院伦理审查委员会对该产品进行伦理审查,评估患者用药后的获益与风险;华西医院也组织了神经内科、ICU、医务、护理、药剂等多学科专家团队,对该产品上市前的临床研究、国外临床应用、人种差异等数据及患者诊疗流程进行了全面评估,确保特许药品安全应用。随后向海南省卫生健康委员会、海南省药品监督管理局、乐城医药监督管理局提交了使用申请,仅3个工作日即获得批准。
“既往的研究报道已经显示,该药具有较好的疗效和耐受性,目前在国内,主要用于难治性局灶性癫痫患者的辅助治疗。”周东教授表示,醋酸艾司利卡西平在国内尚未上市,目前仅能在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区作为特许药品处方使用。患者可通过华西乐城医院特许申请,还能结合医嘱将不超过12周的自用药品带离院区使用。
据悉,目前国内已有企业研制该药品的仿制药,III期临床试验在周东教授的牵头下计划2025年完成研究数据分析;同时该特许药品也计划在乐城开展真实世界研究。“作为新一代的抗癫痫发作药物在国内的应用,既有III期RCT的数据,也会有真实世界的研究结果作为理论支撑,可以更好地指导该药的临床应用实践,用于局灶性癫痫发作患者的治疗。”周东教授表示,国内的癫痫专科医生获取了新的临床“武器”,癫痫患者获得了新的治疗药物,患者和家属也获得了更多的希望。