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在阿尔茨海默病治疗领域，我们迎来了一个重要的里程碑。美国食品药品监督管理局（FDA）刚刚批准了礼来公司开发的新药Kisunla，为早期阿尔茨海默病患者带来了新的希望。
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阿尔茨海默病，作为一种逐渐剥夺患者记忆和认知功能的神经退行性疾病，一直是医学研究的重点。尽管目前尚无根治方法，但新药Kisunla的批准，标志着我们在减缓病程进展方面迈出了重要一步。
在关键性的3期临床试验中，Kisunla显示出能够适度减缓早期阿尔茨海默病患者记忆力下降和思维判断等方面衰退的速度。然而，这种治疗也伴随着一定的安全风险，包括脑部肿胀和微出血等。
尽管Kisunla的年治疗费用高达3.2万美元，但已有数据显示，在3期试验中，多数患者在18个月内可以停止用药，且认知能力下降的减缓仍在持续。此外，大约四分之一的患者出现了脑部肿胀或微出血的副作用，但大多数病例是轻微的。
具体来说，研究结果显示，在中低 tau 蛋白水平的患者群体中（共1182人），Kisunla 在主要评估指标 iADRS 上显著延缓了认知功能下降，下降幅度达到35%（p<0.0001），在关键次要指标 CDR-SB 评分上，延缓了患者认知功能下降36%（p<0.0001）。在所有参与者（共1736人）中，这一延缓效果分别为22%和29%。研究结果还表明，无论疾病的基线状态和病理阶段如何，与安慰剂相比，Kisunla 均能为患者带来认知和功能上的益处。
Kisunla 还能显著降低患者疾病进展至更严重阶段的风险，风险降低比例达到37%（HR=0.626; p<0.0001）。
在安全性方面，Kisunla 治疗组中有89%的患者经历了不良事件（AE），而安慰剂组中这一比例为83%。常见的不良事件包括淀粉样蛋白相关成像异常-水肿/积液（ARIA-E，占24%）、淀粉样蛋白相关成像异常-微出血和含铁血黄素沉积（ARIA-H，占18%）、COVID-19（占14%）等。
在接受 Kisunla 治疗的患者中，24%的患者出现了 ARIA-E，31%的患者出现了 ARIA-H，大多数情况为轻度至中度。此外，研究中也观察到了严重的 ARIA 病例，包括一些患者的死亡。具体来说，1.5%的患者经历了严重的 ARIA-E，0.4%的患者经历了严重的 ARIA-H。
与去年批准的Leqembi类似，Kisunla通过攻击脑内淀粉样蛋白来减缓疾病进展。但Kisunla的独特之处在于，一旦患者大脑中的淀粉样斑块被清除，就可以停止用药。这不仅减少了治疗成本，也降低了副作用的风险。
尽管Kisunla的批准为阿尔茨海默病患者带来了新的治疗选择，一些专家担心，过分强调单抗药物治疗的优势可能会影响患者参与其他潜在更有效治疗方法的临床试验。目前，还有数十种针对阿尔茨海默病不同病理特征的药物正在进行临床试验。
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Kisunla的批准是阿尔茨海默病治疗领域的一个重要进展，为患者提供了新的治疗选择。然而，我们仍需关注其长期效果和安全性，并继续探索更有效的治疗方法。随着医学研究的不断深入，我们有理由相信，未来将有更多创新药物和治疗方法问世，为阿尔茨海默病患者带来更大的希望。
参考
Robin Foster. FDA approves new drug to treat Alzheimer's disease. Medical Xpress, 3 July 2024.