仑卡奈单抗药在全国投入使用,近百位患者提前获益“瑞金经验”

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六月底,一款名为仑卡奈单抗药在全国投入使用,上海各大医院也随之推出。仑卡奈单抗是一款针对早期阿尔茨海默病的药物,此前已经在美国、日本投放市场。其实,早在半年前,在位于海南博鳌的瑞金海南医院,该药已经在国内率先开始使用并取得良好效果。
56岁的王阿姨就是首批获得该药治疗的患者之一。王阿姨退休后,家属发现她出现短期记忆下降、情绪波动,多处就医,去年下半年被诊断为阿尔茨海默病轻度阶段。
恰在此时,瑞金医院海南医院引进了已经获得美国FDA批准上市的β淀粉样蛋白单抗药——仑卡奈单抗。王阿姨打算去瑞金海南医院先行区尝试一下这个新药。
经过瑞金医院老年科、老年医学中心临床研究主要负责人汤荟冬医生评估认为可以使用后,家属带着王阿姨来到瑞金医院海南分院进行治疗,经过一段时间的治疗,王阿姨情绪趋于稳定,老伴儿说,“尤其令人惊喜的是,她重拾了下棋爱好,在完成了第5次治疗后,棋艺重回巅峰,还击败了我。”
除了王阿姨,半年以来,通过海南博鳌乐城“先行先试”政策,瑞金海南医院已经有近百位中国患者先后获得创新疗法的治疗,此前百余名中国患者也参与全球伦卡奈单抗的三期临床研究,这些数据为中国AD临床治疗积累了宝贵的经验,也一定程度证实了仑卡奈单抗对早期阿尔茨海默病的疗效。可以预见这项抗Aβ“对因”靶向突破性疗法即将为中国AD诊疗水平整体发展带来空前的推动和革新,为中国AD患者和患者家庭带来早期延缓疾病进展的新希望。
今年6月底,仑卡奈单抗在我国获批上市。王阿姨不必再在海南博鳌租房进行治疗,今后,她在上海瑞金医院即可完成定期用药。
“老季二年前开始出现记忆力下降,很多事情转身就忘,工作效率降低,甚至偶尔厨房正做着饭,突然就忘了,连日常家务干活也没以前利索。”季先生的爱人说。
经专科医生评估,PET淀粉样蛋白成像检查明确,今年3月,季先生 被诊断为阿尔茨海默病轻度阶段,用药3个月后,老季爱人反应,他的言语逻辑、动作的灵活性、交流等有了明显提高。
据了解,阿尔茨海默病最主要的发病机制可以理解为大脑中出现过多的β-淀粉样蛋白(Amyloid Beta,Aβ),继而沉积形成“斑块”,影响神经信号传导。过去的药物治疗,大多只能缓解症状,并不能清除这些蛋白,从而阻断或者逆转病情。
仑卡奈单抗以抗β淀粉样蛋白(Aβ)为核心思路,突破了“对症治疗”方式的局限,将脑内Aβ作为药物的靶点,通过减少Aβ,可以从源头上延缓早期AD患者的病情进展。根据临床研究结果,药物能够延缓阿尔茨海默病病程。
“在去年底,仑卡奈单抗在海南博鳌乐城落地,通过先行先试政策,有近百位中国患者先行用药治疗,我这里就有近20位患者专门赴海南用药。”汤荟冬补充说,除此以外,该药全球三期临床内,也有超过百名中国患者也参与其中。
那么,该药在临床实践与临床试验中有什么差异吗?
汤荟冬说,目前国内首批用药患者对药物治疗的整体满意度较好,一项大型全球III期临床研究结果显示,该药表现出显著的疗效和良好的安全性,患者用药3个月即明显降低Aβ负荷,18个月有效缓解疾病进展27%;60%更早期患者实现病程逆转。2023年4月发布于《神经病学和治疗》的模拟模型评估数据则显示,联合使用仑卡奈单抗和胆碱酯酶抑制剂治疗,能使阿尔茨海默患者的病情进展平均延迟2到3年。在真实世界的药物使用中,除了证实脑内淀粉样斑块沉积外,不能以认知评估的分数作为能否使用该药的一票否决手段,有专科经验的医生尤其是有该药使用经验的医生的判断尤为重要。
瑞金医院神经内科主任刘军介绍说,自2023年12月瑞金医院海南医院完成了仑卡奈在国内的首例应用后,已积累了一定用药经验,根据海南博鳌研究型医院先行先试的病例,他们发现用药前充分的评估十分重要。为此,团队制定了全面的评估方案,发现与治疗效果密切相关的影像学和血清学指标,可以最大化预估药物疗效,同时预判副反应发生风险。
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据介绍,仑卡奈单抗是一种注射药物。每两周静脉注射一次,用药剂量随患者体重不同而不同。在使用过程中现有的口服治疗药物可以同时使用,不影响药物的疗效,也不会有药物的相互作用导致的不良反应,患者每两周注射一次,虽然注射相对频繁,在每两周的输注过程中,患者、家属、医护三方的交流,对患者的治疗除了药物自身的疗效外,也得到了额外的获益。几乎每两周瑞金专家都在海南分院和患者、家属、护士妹妹三方交流,了解患者的认知及行为的细微变化,指导患者本人及家属在患者不同生活场景的注意事项及康复指导。
那么,哪些人适合呢?神经内科主任刘军予以解答:
首先,需要确诊阿尔茨海默病。确诊阿尔茨海默病包括以下必要流程:
1、医生询问病史,初步判断是否符合。
2、认知行为量表测评,确定认知障碍的程度;
3、影像学检查或者脑脊液检查,主要包括头颅磁共振和PET淀粉样蛋白成像。其中,磁共振可以评估大脑结构改变和萎缩程度。PET影像检查可以明确大脑内Aβ蛋白的沉积,脑脊液检查评估脑内淀粉样蛋白沉积和清除程度,同样可以用于明确诊断。
目前,仑卡奈只能用于患有阿尔茨海默病源性的轻度认知障碍人群和轻度阿尔茨海默病,在阿尔茨海默病早期使用仑卡奈可以减缓疾病进展。尽早使用,可能疗效更好,对于中重度阿尔茨海默病患者,仑卡奈的疗效并未被研究证实,因此也未被批准用于中重度患者的治疗。
仑卡奈单抗的副作用包括脑肿胀、脑出血,因此,以下三类人不建议使用仑卡奈。
1、正在使用抗凝药物的人群;
2、明显脑出血、脑肿胀、动脉瘤、血管畸形或脑肿瘤人群;
3、患有无法控制的出血障碍性疾病的人群。
最终是否可以使用该药物治疗,需要有药物使用经验的临床医生结合综合情况而定。目前也有一定的规范流程。
新民晚报记者 左妍