生物医药
01 三笔医药领域收购
7月26日，泰格医药（300347.SZ/3347.HK）宣布完成对日本公司Medical Edge的收购，但未披露收购金额。泰格医疗的总部位于中国杭州，是一家专注于为新药研发提供临床试验全过程服务的合同研究组织（CRO）。Medical Edge也是一家CRO，2015年成立于日本东京，主营业务为数据管理、生物统计、EDC 及 ePRO 的系统定制服务。收购完成后，Medical Edge 将成为泰格日本的全资子公司。
7月23日，美国医疗器械企业Owens&Minor（OMI.N）宣布以13.6亿美元（约合人民币102亿元）现金收购美国家用医疗设备供应商Rotech。Rotech主要提供呼吸机、制氧机、睡眠呼吸暂停治疗、伤口护理解决方案以及家用医疗设备等产品和服务，2023年营收约为7.5亿美元。目前该交易须监管批准，预计2024年底完成。
7月22日，美国科学仪器提供商安捷伦科技(NYSE: A)宣布以9.25亿美元（约合人民币67亿元）收购加拿大CDMO（合同定制研发生产）企业Biovectra。交易完成后Biovectra将作为安捷伦诊断和基因组学事业部的一部分。目前尚需得到监管机构的批准，预计在2025年之前完成。Biovectra在2023年底完成了生物制剂扩建，涵盖了从临床试验到商业化规模生产的全过程，当年实现营收1.13亿美元。
• 点评：医药领域向来是大鱼吃小鱼、快鱼吃慢鱼，并购不仅是为了夯实技术基础、提升研发效率，也是为了扩展区域布局、寻求新的业务增长点。（罗仙仙）
02 渐冻症新药2期临床显著减缓疾病进展
7月24日，美国生物制药公司Transposon发布其在研新药TPN-101治疗C9orf72基因相关肌萎缩侧索硬化症（C9orf72相关的ALS）和/或额颞叶痴呆（FTD）的2期临床试验结果。分析显示，TPN-101治疗可显著降低ALS疾病进展，并减缓患者肺活量下降的情形；还降低了患者的其他神经退行性疾病和神经炎症的生物标志物。
TPN-101（censavudine）是一款潜在“first-in-class”、每日一次的口服LINE-1逆转录酶抑制剂，用于治疗神经退行性疾病和自身免疫性疾病。
Transposon计划将TPN-101推进至用以治疗C9orf72相关ALS患者的3期研究。近期，该款药物治疗进行性核上性麻痹（PSP）的临床2期研究也获积极结果。
Transposon管线，截至2024年7月28日。图片来源：Transposon
• 点评：从临床结果来看，TPN-101能够稳定C9orf72相关的ALS 患者的临床症状，还能延缓疾病的进程，同时也在治疗其他神经退行性疾病方面有重大突破，期待这款创新药物的新进展能为患者带来更多生的希望。
03 ASO疗法治疗天使综合征2期临床获积极结果
7月22日，美国制药公司Ionis（IONS.O）宣布其反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582在治疗天使综合征（Angelman syndrome，AS）患者中的1/2a期临床试验六个月的积极结果。分析显示，ION582持续改善患者的沟通、认知和运动功能，97%接受中、高剂量的患者通过SAS-CGI-C（天使综合征症状-临床医生总体印象变化）测量发现整体AS症状有所改善。Ionis计划将于2025年上半年启动关键3期研究。
天使综合征是一种遗传异常所致的神经发育障碍性疾病，是由于患者来自母体的UBE3A等位基因功能丧失或突变而引起。ION582是一款通过脊椎穿刺鞘内给药的在研ASO疗法，旨在抑制UBE3A反义转录本（UBE3A-ATS）的表达，并激活来自父体的UBE3A等位基因以增加患者大脑中UBE3A蛋白的产生。美国FDA在2022年授予ION582孤儿药资格和罕见儿科疾病资格。
• 点评：天使综合征为中国《第一批罕见病目录》中收录的罕见病种之一，表现为儿童早期的运动、语言和认知功能严重发展迟缓、癫痫和共济失调。虽然部分症状可通过现有药物改善，但仍无获批疗法可以改变疾病进程。ION582可弥补潜在遗传原因所造成的缺陷，为天使综合征的潜在疗法。（罗仙仙）
04 血浆蛋白组学可预测六十多种疾病
7月22日，剑桥大学临床医学院MRC流行病学小组、葛兰素史克英国研发中心的研究团队在《自然-医学》（Nature Medicine）发表血浆蛋白组学新研究论文Proteomic signatures improve risk prediction for common and rare diseases。研究人员使用了英国生物银行制药蛋白质组学项目(UKB-PPP)的数据，对从4万多例参与者中随机选择的约3000种血浆蛋白进行分析，然后将分析结果与临床信息结合，搭建了包含218种常见疾病和部分罕见病10年发病率的模型，并为每种疾病确定了5到20种对预测最重要的蛋白质“特征”。研究人员发现，蛋白质“特征”可预测67种疾病发病，包括多发性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤、运动神经元疾病、肺纤维化和扩张性心肌病；蛋白质组学模型67种疾病的中位似然比（LR）为4.55，相比于临床模型改善了0.12~6.92。
• 点评：这项研究揭示了蛋白质特征在提高疾病预测效果方面的巨大潜力，可在常见和罕见疾病的预测方面提供新的、改进的方案。（罗仙仙）
05 新型基因编辑技术点击编辑
7月22日，哈佛医学院和麻省总医院团队在《自然-生物技术》（Nature Biotechnology）发表论文Click editing enables programmable genome writing using DNA polymerases and HUH endonucleases。该研究开发了一种名为点击编辑（Click editing）的新型基因编辑技术，将HUH核酸内切酶（HUHe）、DNA依赖的DNA聚合酶（DDP）和RNA引导的Cas9切口酶（nCas9）结合，能够从简单的DNA模板进行可编程的精确基因组工程，包括对基因组的替换、插入和删除。
点击编辑的概述和发展。图片来源：Nature Biotechnology
通过对点击编辑及其clkDNA的模块化组件的迭代优化，研究团队证明了在多种永生化人类细胞类型和原代成纤维细胞中以最小插入或缺失突变的情况下进行精确基因组编辑的能力，且精确编辑效率高达30%。
• 点评：近期基因编辑技术领域突破不断，包括碱基编辑（Base editing）和先导编辑（Prime editing）（2024科创要闻NO.22）。上述研究成果的模块化和通用性使其可应用于广泛物种，并可作为各种应用的通用工具继续开发和优化，为下一代基因编辑技术的开发指明了新方向。（罗仙仙）
数字智能
06 蔚来车规级5nm智能驾驶芯片流片成功
7月27日，蔚来宣布其首个车规级5nm智能驾驶芯片“神玑 NX9031”成功流片。该芯片拥有超过500亿颗晶体管，芯片和底层软件为自主设计，包含32个通用ARM核心、神经处理单元、图形处理器和LPDDR5X内存子系统，能够处理来自激光雷达的数据。同时，蔚来还正式发布整车全域操作系统“SkyOS·天枢”，该操作系统涵盖整车系统、辅助驾驶、智能座舱、服务补能及移动互联。
• 点评：蔚来在2021年就启动了自研芯片研发，并计划在2025年第一季度开始交付的ET9上首次使用该芯片。蔚来的科技创新能力和布局让人惊叹，其投入力度很大，2021年-2023年的研发投入分别为46亿元、108亿元和134亿元；但它至今未能实现盈亏平衡，2021年至2023年的归母净利润分别为-105亿元、-146亿元、-211.5亿元，什么时候科创力能转变为产品力和市场力？（罗仙仙）
07 OpenAI部署搜索引擎
7月25日，OpenAI宣布正在测试其新型搜索引擎SearchGPT。区别于传统基于关键词匹配的搜索方式，SearchGPT运用自然语言处理技术，通过问答形式提供精确的搜索结果，包括图文和来源信息。该引擎能够捕捉网络的最新动态，支持多轮深度对话。其结果展示直观，并附有清晰准确的源链接，便于用户在侧边栏中快速查看更多结果。
• 点评：搜索引擎迎来变革。微软的New Bing和谷歌的AI Overviews相继登场，上演两大搜索巨头的AI较量。OpenAI的加入，为之再添变数。赢家尚未可知，但无疑，AI正在重新定义我们的搜索习惯。（谯雅馨）
新能源与新材料
08 合成新分子，倒置钙钛矿太阳能电池获突破
7月24日，西湖大学工学院王睿实验室在《自然》（nature）发表论文Peri-fused polyaromatic molecular contacts for perovskite solar cells。研究团队开发了一种基于芘的共轭母核新分子（Py3）的新型空穴选择接触结构，用作倒置钙钛矿太阳能电池的空穴传输层，在不牺牲器件效率的前提下，能够大幅度提升钙钛矿电池器件的稳定性。
被命名为“Py3”的 (2-(芘-1-基)乙基)磷酸分子。图片来源：西湖大学
实验数据显示，使用Py3分子的钙钛矿太阳能电池光电转化效率提高至26.1%，且运行寿命超过1万小时，相较于目前钙钛矿电池大约3000小时的使用寿命，实现了近三倍的延长。同时，Py3分子还可大幅降低成本，实验室合成成本为7.2美元/克，远低于平均320美元/克的传统杂原子小分子材料。
• 点评：近两年，西湖大学王睿团队在钙钛矿太阳能电池领域连续取得重要进展，2023年通过引入戊脒作为添加剂，开发了一种新的甲脒铅碘钙钛矿取向成核方法，实现了更好的结晶度和更低的缺陷；2024年初开发出一种强π-共轭型路易斯碱钝化剂，进一步提升了电池的稳定性和光电转换效率。此次Psy3分子的新型空穴选择接触结构，为制造更稳定、耐用且成本效益更高的钙钛矿电池再次开辟了新的途径。（谯雅馨）
09 新型高性能聚合物热电材料
7月24日，《自然》（nature）发表中国科学院化学研究所朱道本/狄重安研究团队、北京航空航天大学赵立东课题组等研究团队的合作论文Multi-heterojunctioned plastics with high thermoelectric figure of merit。研究团队提出了一种新型聚合物多周期异质结（PMHJ）热电材料。
该材料通过分子组装形成了具有周期有序纳米结构的薄膜，两种聚合物厚度均小于10纳米，且相邻界面具有体相异质特征。PMHJ薄膜在优化后不仅保持了优异的电荷输运特性，还大幅抑制了声子/类声子的传播，实现了聚合物热电性能的显著提升。
• 点评：该研究突破了高性能聚合物热电材料的热输运调控限制，为塑料基热电材料的持续创新，以及该技术在物联网和可穿戴设备等领域的集成应用提供了新的可能性。（谯雅馨）
南方周末科创力研究中心
责编 黄金萍