原发不明恶性肿瘤，即无法确认原发病灶的恶性肿瘤，是肿瘤诊治领域的难题。历时7年研究，复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科胡夕春教授、罗志国教授领衔团队，于近日发布了全球首个针对原发不明肿瘤的前瞻性随机对照临床研究成果，在国际上首次证实了原发不明肿瘤进行“部位特异性治疗”的有效性。国际顶级肿瘤学期刊《柳叶刀·肿瘤学》在线发表了这项临床研究成果。
“无从诊断”的肿瘤患者急需新治疗
原发不明肿瘤因原发病灶无法确认而得名，患者常表现为“诊断时仅发现转移灶却无法发现原发病灶”。这类肿瘤约占所有恶性肿瘤的2%-5%，但其死亡率高，数十年来疗效停滞不前。
胡夕春教授表示，“眉毛胡子一起抓”的治疗方法已严重滞后于当前的肿瘤学发展，无法实现对肿瘤的更精准、个性化打击。
在胡夕春教授、罗志国教授领衔下，肿瘤医院多原发和不明原发肿瘤诊治中心自2017年成立以来，聚焦多原发肿瘤患者和原发不明肿瘤患者群体，帮助这些“无从诊断”的肿瘤患者找到诊断的方向和适合的治疗方案。
2017年，胡夕春教授、罗志国教授团队开展了名为“Fudan CUP-001”的临床研究，旨在通过基因检测技术，更精准推断原发不明肿瘤患者的原发灶，并实现临床治疗的个性化、精准化，突破既往治疗瓶颈。
中位疾病控制期、中位总生存期均延长
根据研究设计，研究团队借助基因检测技术通过检测肿瘤基因表达推测肿瘤原发灶来源，进而指导特异性治疗。
该项历时7年的研究共纳入182名原发不明肿瘤患者，随机分配接受“部位特异性治疗”或“经验性化疗”。
研究结果显示，接受“部位特异性治疗”的原发不明肿瘤患者中位无进展生存期达到9.6个月，显著长于“经验性化疗”组6.6个月的生存期，疾病进展风险降低32%。受样本量限制，中位总生存无统计学意义，但延长了9个月，具有重要的临床价值。
“Fudan CUP-001研究是全球第一个证实基因检测指导下的部位特异性治疗可改善原发不明肿瘤患者生存的随机对照临床研究。”胡夕春教授说，这提示原发不明肿瘤是由不同原发灶患者组成的异质性群体，而不是一个单一性的疾病。这类患者进行追根溯源，再进行相应精准治疗。
《柳叶刀·肿瘤学》同期发表述评《原发不明肿瘤的分子诊断和部位特异性治疗：一个重要的里程碑》，3位国际原发不明肿瘤领域知名教授高度评价这一研究，称“将为原发不明肿瘤患者带来新的希望”。
该文共同第一作者为肿瘤内科刘欣、张晓伟和姜时雨。
“多兵种”联合作战，攻坚“看不见的肿瘤”
2017年成立至今，肿瘤医院的这个国内首个多原发和不明原发肿瘤诊治中心，已汇集肿瘤内科、外科、放疗科、妇科、放射诊断科、核医学科、介入科、内镜科、病理科、细胞室等多个肿瘤学科专家团队，通过“多兵种”联合作战，共同揭开“看不见的肿瘤”真面目。
2019年，胡夕春教授牵头成立了中国抗癌协会多原发和不明原发肿瘤专业委员会，带领全国肿瘤学专家制定共识和治疗规范，于2022年发布中国首部《多原发和不明原发肿瘤》诊治指南。
胡夕春教授表示，系列研究正在开展中，希望给原发不明肿瘤患者更多治疗选择。
作者：唐闻佳 王广兆
文：唐闻佳 王广兆图：受访方供图编辑：顾军责任编辑：姜澎
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