2024年8月12日，相关药企宣布：美国食品和药物管理局（FDA）已批准palopegteriparatide（商品名：YORVIPATH^®）用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。获批基于全球PaTH Forward试验2期和PaTHway试验3期的积极结果。

有关甲状旁腺功能减退症

甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病，由甲状旁腺激素（PTH）不足引起，影响多个器官，在美国估计有7万到9万人受到影响。

PTH是体内钙和磷酸盐平衡的主要调节因子，直接作用于骨骼和肾脏，间接作用于肠道。甲状旁腺功能减退症患者可能会出现一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症，包括神经肌肉刺激、肾脏并发症、骨骼外钙化和认知障碍。术后甲状旁腺功能减退症占大多数病例（70%-80%），而其他病因包括自身免疫和特发性原因。

有关Palopegteriparatide

palopegteriparatide是一种甲状旁腺激素（PTH[1-34]）前药，每天给药一次，用于PTH激素的替代治疗。

PaTHway试验3期结果显示，接受Palopegteriparatide治疗的患者中有79%达到了正常血清钙水平和独立于常规治疗的主要复合终点，安慰剂组为5%（P<0.0001）。此外，在试验中，与安慰剂相比，Palopegteriparatide还与所有关键次要终点Hypoparathyroidism Patient Experience Scale评分的提高（所有P<0.01）以及SF‐36身体功能子量表评分的提高（P=0.0347）显著相关。

参考文献

[2]Sakane EN, Vieira MCC, Vieira GMM, Maeda SS. Treatment options in hypoparathyroidism. Arch Endocrinol Metab. 2022;66（5）:651-657. doi:10.20945/2359-3997000000554

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FDA快讯 | “甲旁减”治疗新药获批上市 ！

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