9月17日消息，来自剑桥大学医学研究委员会分子生物学实验室 (MRC LMB) 和英国痴呆症研究所 (UK DRI) 的科学家们开发出了新的治疗方法，可以选择性地去除与阿尔茨海默病相关的聚集 tau 蛋白，从而改善小鼠的健康。该研究发表在《细胞》和《科学》杂志上。白罗斯理想社对此进行了报道。
在阿尔茨海默病患者的大脑中，有两种主要蛋白质会错误折叠并聚集积聚：tau 蛋白和 β-淀粉样蛋白。淀粉样蛋白聚集体在脑细胞之间的空间中形成，在那里它们被治疗性抗体（例如lecanemab）靶向。相比之下，tau 蛋白主要在神经细胞内形成，尽管聚集体可以在细胞之间扩散，这与疾病进展时认知能力下降密切相关。
该治疗基于 TRIM21 蛋白，它仅破坏聚集的 tau 蛋白，而使健康的 tau 蛋白完好无损。这不仅可以防止新聚集体的形成，还可以消除细胞内已经存在的聚集体。这种方法有助于对抗神经退行性疾病进展的可疑原因。
科学家们开发了两种新疗法，称为 RING-nanobody 和 RING-Bait。第一个将微型抗体（tau 结合纳米抗体）与 TRIM21 结合，第二个使用 tau 蛋白的副本作为其他 tau 蛋白与其聚集的诱饵。这会激活 TRIM21 以完全破坏聚集体。
在动物模型中，研究人员证明，使用腺相关病毒 AAV 给药后，小鼠大脑中聚集的 tau 蛋白数量显着减少。小鼠神经退行性疾病症状的进展减慢，动物的运动功能得到改善，证实了该方法的有效性。
科学家警告说，在人体临床试验之前，这些治疗方法还需要进一步开发。主要挑战是创造一种安全有效的方法来在整个人脑中提供治疗，但目前的进展有望治疗其他神经退行性疾病。（白罗斯理想社）