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赛诺菲BTK抑制剂3期临床结果积极，即将递交监管申请

赛诺菲（Sanofi）公司今日宣布，在研布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂tolebrutinib在名为HERCULES的3期临床试验中获得积极结果。在非复发型继发进展性多发性硬化症（nrSPMS）患者中，tolebrutinib与安慰剂相比，将患者出现6个月确认残疾进展（CDP）的时间延缓31%（HR=0.69；95% CI，0.55-0.88；p=0.0026）。对次要终点的进一步分析显示，tolebrutinib组确认残疾改善的参与者比例增加了两倍，tolebrutinib组为10%，而安慰剂组为5%（HR=1.88；95% CI，1.10-3.21）。赛诺菲公司表示，这些数据显示，tolebrutinib作为一种可渗透大脑的BTK抑制剂，能够解决多发性硬化症的残疾累积问题。该公司预计将于2024年下半年启动全球监管申请的递交。

诺和诺德公布新机制减肥疗法2期临床结果

诺和诺德（Novo Nordisk）今天公布了在研疗法monlunabant的2a期临床试验的主要结果。Monlunabant是一种小分子口服大麻素受体1（CB1）反向激动剂，之前名为INV-202。2023年8月诺和诺德收购Inversago Pharmaceuticals囊获这一疗法。该试验评估了每日一次服用10 mg、20 mg和50 mg剂量的monlunabant与安慰剂相比，在243名患有肥胖症和代谢综合征的人群中，经过16周治疗后对体重的影响及其安全性。

在试验中，最常见的不良事件为胃肠道反应，绝大多数为轻度至中度，并且与剂量相关。此外，与安慰剂组相比，服用monlunabant的参与者出现轻度至中度神经精神副作用（主要为焦虑、易怒和睡眠障碍）的频率更高，且与剂量相关。未报告与神经精神副作用相关的严重不良事件。

基于该结果，诺和诺德计划启动一项更大规模的2b期肥胖症试验，以进一步研究monlunabant的剂量及其在全球人群中更长期的安全性。这项2b期试验预计将在2025年启动。

George Church博士联合创建，新锐致力于开发下一代干细胞疗法

GC Therapeutics（GCTx）日前宣布正式成立，致力于规模化和解锁下一代细胞疗法。该公司的诱导多能干细胞（iPSC）编程平台TFome由哈佛医学院和Wyss研究所的George Church博士团队发明并开发，融合了合成生物学、基因编辑、细胞工程和机器学习领域的最新进展，以克服细胞疗法开发和规模化的复杂性，并提高广泛疾病领域中的患者可及性。GCTx已完成6500万美元的A轮融资。

通过基于TF的细胞分化编程，TFome旨在改进细胞疗法的效力、效率、质量和成本。这一方法比传统细胞分化方法快高达100倍，生产出潜在“first-in-class”和“best-in-class”的现货型细胞治疗产品。GCTx有望成为iPSC细胞疗法领域首个使用类似制造策略，从一个起点开发多个细胞产品的公司，加速产品开发和时间表。