2024年9月19日-22日，由中华医学会、中华医学会神经病学分会主办的中华医学会第二十七次全国神经病学学术会议（NCN）于河南郑州盛大召开。大会期间，在9月20日和9月21日的肌病分会场中，多位神经肌病领域知名专家学者共聚一堂，重点围绕以艾加莫德为代表的FcRn拮抗剂在我国MG/CIDP疾病领域的临床应用价值和前景，以及对未来治疗格局的深远影响展开了积极的交流探讨。现将精彩内容整理如下，以飨读者。
亮点抢先看：
2024年7月，基于全球3期ADAPT-SC和ADAPT-SC+研究阳性结果，艾加莫德（皮下注射剂型，SC）获国家药监局批准，可1分钟完成自我注射*，大幅改善MG患者治疗体验，助力长程获益； 2024年5月，艾加莫德SC用于治疗CIDP上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理并被纳入优先审评，有望成为我国第一个获批CIDP适应症的药物 作为MG生物靶向治疗中首个能够实现自我注射*的皮下制剂，艾加莫德SC在保持高效、安全的同时，也注重患者的舒适体验，其“3个1”的特点（每次使用1支药物固定剂量，于1个部位进行1分钟皮下注射*），可帮助患者实现“轻松一剂自在充能”（图2）1-3，助力长程获益。
图2：艾加莫德SC“3个1”——轻松一剂，自在充能
自2023年9月，艾加莫德正式进入我国临床应用以来，我国MG领域科研学者亦在实践中积极探索，不断积累中国人群应用经验，希望能够为全球临床治疗提供中国的循证证据，与世界共享中国经验。
在“MG治疗世界巅峰-中国声音”专题报告中，复旦大学附属华山医院赵重波教授指出，2023-2024年是中国MG领域既往开来的一年，多项科研成果逐步发表，且其中不乏多中心研究和注册2-3期研究（图3），凸显了国内MG领域空前加强的合作和强大的科研实力。
图3：2023-2024年间，艾加莫德治疗MG中国学者部分发文展示
赵重波教授强调，作为2023-2024年MG领域全球发文量排名TOP 2的国家，我国不少中心跻身全球发文前列，且全球MG作者合作网络中也不乏中国医师的身影，这些成果为患者提供了更加精准、有效的治疗方案，这些数据向世界传播了中国声音，极大地推动了整个MG学科的发展。
笪宇威教授指出，长期以来，我国临床中MG治疗以糖皮质激素及其他口服非激素类免疫抑制剂等传统方案为主，虽能在一定程度上改善肌无力症状，但在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足，难以真正落实近年来国内外指南提出的“双达标”治疗理念（图4）。
图4：MG患者仍有巨大的未满足需求
在此背景下，艾加莫德作为全球首个开发及获批的FcRn拮抗剂，为MG的治疗带来了转机。ADAPT研究及ADAPT+研究结果显示，艾加莫德用于gMG患者疗效确切，且起效迅速，长期安全性良好：首个治疗周期内，40%的患者实现最少症状表现（MSE，MG-ADL 0或1分），远高于安慰剂组的11.1%，P<0.0001；且长达3年随访期间，整体安全性良好，副作用随用药时间延长呈下降趋势4,5。
那么，在RCT研究之外，回归到复杂多变的真实临床环境之中，艾加莫德表现如何？围绕这一临床关心的热点问题，华中科技大学同济医学院附属同济医院卜碧涛教授在“中国真实世界实践经验助力患者长期实现双达标”的专题报告中，结合实际临床案例为与会专家进行了精彩的分享。
从自身真实应用感受出发，卜碧涛教授介绍到，艾加莫德治疗gMG患者可迅速且显著改善MG-ADL评分，且长期应用可帮助维持MSE状态；此外，真实世界研究亦显示6，长期使用艾加莫德可降低泼尼松日剂量达67.5%。提示从RCT到RWE，艾加莫德的疗效及安全性已获得临床充分验证，可帮助gMG患者真正长期落实“双达标”治疗理念。
笪宇威教授强调，2023年6月，艾加莫德IV获得国家药监局批准上市，开启了我国MG治疗生物靶向新时代；时隔一年，2024年7月，基于全球3期ADAPT-SC和ADAPT-SC+研究阳性结果（图5）7，艾加莫德SC获批上市，与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人gMG患者，实现了gMG分子靶向治疗“从有到优”的跨越。
图5：ADAPT-SC研究AChR-Ab+人群：
艾加莫德SC剂型治疗1个周期快速改善ADL和QMG评分，与IV剂型相似
2024年6月，艾加莫德SC获得美国FDA批准用于治疗CIDP患者，成为首个获批CIDP适应症的FcRn拮抗剂。中山大学附属第一医院姚晓黎教授介绍到，在ADHERE研究中全球和中国入组患者数据的支持下，2024年5月，CDE亦正式受理艾加莫德SC用于治疗CIDP上市申请并纳入优先审批通道，有望成为我国第一个获批CIDP适应症的药物。
药物的每一次突破与创新旨在加速提升疾病的诊疗水平；同时，对于真实世界诊疗现状的洞察，亦能优化创新药物的规范、合理应用，二者相辅相成，缺一不可，共同推进整个疾病领域的长足发展。本次会议中，由中华医学会神经病学分会周围神经病协作组发起，全国38家神经内科中心共同参与的《中国慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病诊治现状真实世界研究》举办启动仪式，崔丽英教授、蒲传强教授、焉传祝教授以及刘明生教授共同参与了该环节（图）。期待在不久的将来，随着该项研究结果的出炉，能够整体且全面地评价我国CIDP的诊治现状，助力CIDP诊疗决策。
图.学术专场现场（左右滑动查看）
总 结
作为全球首款开发及获批的FcRn拮抗剂，艾加莫德在多种由IgG自身抗体驱动的自身免疫性疾病，如MG、CIDP等领域的最新研究结果令人鼓舞，展现出了巨大的应用前景，期待随着其在临床中的快速推进与广泛应用，未来能为更多患者送去治愈的可能和生活的希望！
注释：
*艾加莫德α注射液（皮下注射，SC）的推荐剂量为1000mg，皮下注射，持续约30至90秒，每周一次，连续4周（为一个治疗周期）。治疗必须由具有神经肌肉疾病患者管理经验的医生启动和监督。第一个治疗周期和第二个治疗周期的首次给药必须由医护人员进行或在医护人员的监督下进行。后续治疗应由医护人员给药，也可由患者或其护理者在接受充分的皮下注射技术培训后在家中给药。
参考文献