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近日,enGene公司公布其主打非病毒基因疗法detalimogenevoraplasmid(也称为detalimogene)在高风险、对卡介苗(BCG)无应答、伴有原位癌(Cis)的非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)患者中进行的LEGEND关键性试验积极结果。分析显示,高达71%的患者达成完全缓解(CR)。公司预计在2026年年中为detalimogene提交生物制品许可申请(BLA)。
膀胱癌是发病率最高的癌症之一,其中NMIBC占膀胱癌确诊患者75%以上。30多年来,卡介苗免疫治疗是NMIBC的标准治疗。然而,卡介苗治疗后60%的疾病复发和进展率表明NMIBC患者仍然有迫切的未满足医疗需求。最终,大多数对卡介苗无应答的NMIBC患者将接受膀胱切除术,该手术将膀胱与其他周围器官同时切除。
LEGEND试验是一项多队列研究,旨在确定detalimogene对BCG无应答的高风险NMIBC患者的疗效与安全性,患者伴有原位癌。患者在12周的周期内,在第1、2、5、6周时接受800 µg/mL detalimogene膀胱内注射,最多达4个周期,并在第3、6、9、12个月时进行评估。该研究的主要疗效终点是根据膀胱镜检查、尿液细胞学和活检,确定在第12个月时达成CR的患者百分比。
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该公司公布了LEGEND研究21例患者在第3个月时接受评估的初步数据,其中也包括17名患者同时也在第6个月时接受评估的数据。分析显示,任何时间的CR率为71%,三个月时的CR率为67%,六个月时的CR率为47%。患者对detalimogene的耐受性通常良好,没有患者因治疗相关不良事件而停药。
Detalimogene(曾用名EG-70)是enGene公司的DDX平台利用壳聚糖(chitosan)衍生物将DNA或RNA递送到粘膜组织中的一种新型的非病毒基因疗法。该疗法利用质粒编码两种RIG-I激动剂刺激先天免疫系统,以及IL-12刺激适应性免疫系统。通过刺激免疫系统的两个分支,detalimogene膀胱内给药在膀胱癌临床前模型中产生了显著的肿瘤消退,并诱导有效的免疫记忆。
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