撰文丨王聪
编辑丨王多鱼
排版丨水成文
近日，深陷困境的生物制药公司 Cassava Sciences 同意支付4000万美元罚款，以解决美国证券交易委员会（SEC）对其在实验性阿尔茨海默症药物simufilam的早期临床试验中误导投资者的指控。Cassava Sciences 表示，将全力配合SEC的调查，并已采取补救措施。
simufilam目前正处于关键的3期临床试验中，而SEC的公告可能会引发要求停止这些临床研究的呼声。
美国证券交易委员会（SEC）还宣布，Cassava Sciences 的两位前高管——前CEO Remi Barbier 和前神经科学高级副总裁 Lindsay Burns 在误导投资者方面扮演了关键角色（此二人为夫妻关系），他们二人分别支付17.5万美元和8.5万美元罚款，并且分别在3年和5年内禁止担任公众公司的董事和高级管理人员。此外，该公司科学顾问、纽约市立大学终身教授王厚炎被罚款5万美元。据悉，他们三人均未承认也未否认这些指控。
而在此之前，美国司法部就已对王厚炎提起诉讼，指控其在和Lindsay Burns合作开发simufilam的相关实验室研究中存在欺诈行为。美国食品和药物管理局（FDA）已经发现了王厚炎实验室程序中的大量严重缺陷，强烈表明了他关于simufilam的一些测试是无效的。此外，纽约市立大学自己也发现王厚炎在Cassava Sciences以及其他研究中犯下了“严重”学术不端行为。
美国证券交易委员会（SEC）的在起诉书中提到，Cassava Sciences 及其前CEO Remi Barbier 知道王厚炎实验室并不具备进行生物标志物检测的能力，而这些检测结果却显示simufilam对阿尔茨海默病等疾病有效。
根据王厚炎实验室的研究，simufilam作为一款口服小分子化合物，靶向大脑中高表达的支架蛋白——细丝蛋白A（filamin A，FLNA），在阿尔茨海默病患者大脑中，FLNA的构象发生改变，让Aβ42能够通过与受体结合，引发过度磷酸化的tau蛋白的产生，以及炎性细胞因子的释放。simufilam通过与FLNA结合并恢复其正常构象和功能，阻止Aβ42信号传导，从而同时减少神经变性和神经炎症。