受访专家：中国优生科学协会妇儿免疫学分会秘书长 王月丹
环球时报健康客户端记者 王冰洁 张 健 张炳钰
北京时间10月7日下午5点30分，2024年诺贝尔生理学或医学奖揭晓，两位美国学者维克托·安布罗斯和加里·鲁夫昆获奖，理由是“发现microRNA（简称miRNA）及其在转录后基因调控中的作用”。两位获奖者将平分1100万瑞典克朗（约合745万元人民币）奖金。
DNA中的遗传信息是所有细胞生产过程的“操作指南”，但需先通过“转录”将DNA信息发送给信使RNA（mRNA），才能传递至细胞的蛋白质生产“工厂”。在“工厂”中，mRNA携带的信息被翻译出来，细胞便可得到DNA的遗传指令，从而按“标准”生产蛋白质。而miRNA是一种在基因调控中发挥关键作用的新型微小RNA分子，主要通过降解mRNA和抑制翻译这两种途径来抑制蛋白表达，是一种全新的基因调控机制。20世纪80年代，安布罗斯研究团队和鲁夫昆研究团队在线虫研究中发现了这一原理，从根本上改变了人们对于转录后基因调控的认知。现在已知人类基因组编码超过1000个miRNA。人类如果没有miRNA，细胞、组织就无法正常发育，如果miRNA发生突变，可引发先天性听力损失、眼睛和骨骼疾病等。
中国优生科学协会妇儿免疫学分会秘书长王月丹告诉“环球时报健康客户端”记者，miRNA调控细胞增殖分化、个体生长发育及内环境稳定等几乎所有的生命活动，目前，miRNA在癌症、自身免疫病、心血管疾病、骨质疏松、糖尿病、脂肪性肝病、肾脏疾病以及感染性疾病的诊断和治疗中，均有广泛的研究和应用。基于miRNA的药物近些年也得到了广泛的研究和开发。“发现miRNA及其在转录后基因调控中的作用，具有重要的理论研究和实际应用价值。这是miRNA获得诺贝尔生理学或医学奖的原因，同时也是继去年miRNA疫苗获奖后，RNA研究领域连续两年摘取诺奖。”王月丹说。
王月丹表示，miRNA的发现和研究，大大推动了生物医学的发展，对于疾病发病机制的阐明和治疗药物的开发均具有十分重要的作用。目前该领域已经成为广大科研人员和临床医生的关注热点，仅中国知网数据库能够检索到的以miRNA为主题的文章就达到了4.83万篇，而在PubMed数据库上以“miRNA”为关键词，可查到的文献数量更是达到了惊人的17.65万篇。如此海量的文献，一方面说明该研究领域发展迅速，另一方面也说明miRNA在成药研究和临床应用中还面临着巨大挑战，即如何从海量文献中找到真正有应用价值的miRNA，并使其得到应用和推广，为人类健康和疾病诊治做出贡献。
维克托·安布罗斯，1953年出生于美国新罕布什尔州汉诺威，1979年获得麻省理工学院博士学位，1979～1985年在麻省理工学院做博士后研究，1985年成为哈佛大学首席研究员，1992～2007年担任达特茅斯医学院教授，现任马萨诸塞大学医学院教授。
加里·鲁夫昆，1952年出生于美国加利福尼亚州伯克利，1982年获得哈佛大学博士学位，1982～1985年在麻省理工学院做博士后研究，1985年成为麻省总医院和哈佛医学院首席研究员，现为哈佛医学院遗传学教授。▲
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主编：丁文君 李迪