有望为20%因遗传性视网膜变性而失明的婴幼儿,带来治疗希望。
医生给LCA患者注射基因编辑药物
划重点
01美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在《柳叶刀》上发表了一项研究,展示了基因治疗如何将视力的平均改善达100倍,甚至有些患者提高了10000倍。
02这些患者患有遗传性视网膜病变——先天性黑矇症(LCA),全球大约有20%的儿童失明案例由LCA引起。
03此次研究采用“基因替代疗法”ATSN-101,能够将正常基因导入眼内并产生正常的蛋白,用于治疗GUCY2D基因突变引起的I型LCA。
04然而,尽管试验取得了阶段性的成果,但受试者离达到正常标准的“视力1.0”,还有很长一段距离。
05除此之外,基因治疗在研发中也存在一系列技术挑战,如递送基因药物的载体大小和免疫原性等。
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有望为20%因遗传性视网膜变性而失明的婴幼儿,带来治疗希望。
医生给LCA患者注射基因编辑药物