2024年中华医学会第二十九次儿科学术大会神经分会场｜激荡中药之声，共鸣国际回响！芍麻止痉颗粒治疗抽动障碍改变临床决策

在专题会开场致辞环节，郑毅教授对芍麻止痉颗粒成功跻身《新时代中医药标志性科技成果（2012-2022）》榜单表示由衷欣慰。作为改变临床决策的四项高水平中医药研究成果之一，其余三项成果聚焦于心衰、血脂管理及肾病治疗领域，而芍麻止痉颗粒是唯一一个针对神经系统疾病用于抽动障碍进行治疗的中成药。

郑毅教授指出：“芍麻止痉颗粒Ⅲ期临床试验成果已发表于JOURNALOF CHILD PSYCHOLOGY ANDPSYCHIATRY期刊，影响因子高达8.982，这一成就让我国学术界同仁倍感惊喜。中成药能够赢得如此高度的赞誉并在国际舞台上获得广泛的认可确实不易，而现在欧洲和美国的TD治疗指南中均提及芍麻止痉颗粒，这表明我国在中医药研发和应用研究方面已经取得了一定的成绩。”

✦  TD患病不容忽视，中医药治疗备受认可

孙丹教授首先强调了关注并重视TD患病的必要性：“作为一种精神神经或行为障碍，TD严重干扰了患者的个人生活、家庭关系和学习进程，对我国儿童青少年的影响不容小觑。”据统计，我国儿童青少年的TD患病率约为2.5%，尽管约50%的TD症状能够得到缓解，但仍有5%-10%的患儿症状可能持续至成年期，甚至终身受累。

除了可带来一系列负面影响，TD作为一种跨学科的神经精神类疾病，涵盖了精神领域、神经领域、心理领域、发育行为领域、中医领域等多个领域，共患病也显著增加了治疗难度。“我们有必要给予TD以高度关注并积极治疗，须知TD常与多种其他疾病并发，这无疑增加了治疗的复杂性。”孙丹教授谈道。

当前，国家对中医药在治疗各类疾病中的作用给予了高度重视，并积极推动中医药在多种疾病治疗领域的应用与发展。值得注意的是，TD也被国家中医药管理局认定为中医药优势病种。孙丹教授就此指出中医药已在临床治疗中获得了广泛应用：“我们已经在TD治疗中采用了中医药方案，如中成药与针灸。除了专业医生外，许多家长也主动选择了中成药或中医疗法来治疗。”

✦  芍麻止痉颗粒临床佳绩显著，获国内外权威指南共识推荐

据孙丹教授介绍，中国工程院院士、中医内科学专家、神经内科学专家兼中国中医科学院名誉院长王永炎教授及其团队自2004年起致力研发芍麻止痉颗粒。作为由我国中医泰斗潜心研制的经验方，芍麻止痉颗粒2019年12月获得药品注册批件，上市同年即以“谈判准入药品”进入《2020版国家医保目录》。上市后，学界又进一步对芍麻止痉颗粒展开了全面而深入的研究，涵盖安全性、有效性以及效益成本等多个方面。

在研究团队的不懈努力下，芍麻止痉颗粒Ⅲ期临床试验取得了令人欣喜的结果。这项多中心、双盲、双模拟、随机、安慰剂对照试验纳入了603名5-18岁的Tourette综合征（TS）患者，并将患者随机分配至安慰剂组、硫必利组或芍麻止痉颗粒组中治疗8周。

量表评估结果显示，芍麻止痉颗粒组和硫必利组患者抽动症状的改善显著大于安慰剂组患者。具体而言，芍麻止痉颗粒组和硫必利组中分别有74%和68.3%的患者出现临床缓解。与硫必利相比，接受安慰剂和芍麻止痉颗粒治疗的患者整体不良事件发生率显著较低（分别为11.2%和13.8%，硫必利为26.0%，p=0.002）。该结果表明，芍麻止痉颗粒能减少抽动症状，临床疗效与硫必利相当，且安全性优于硫必利。由此可见，芍麻止痉颗粒可以被认为是一种安全有效的TS治疗方法。

对于这一令人鼓舞的研究成果，孙丹教授补充道：“临床上有同仁提到过，他们会用证据来向家长解释如何使用某些药物。如果中成药的疗效较好，且不良反应较少，那么许多家长就可能更倾向于选择使用中成药来治疗中重度的慢性TD。”

芍麻止痉颗粒作为首个进入欧美抽动障碍指南的儿童创新中成药，不仅具有有力的证据支持，更是获得了国内外一系列权威指南共识的推荐：美国神经病学学会在2019年发布的《Tourette综合征和慢性抽动障碍患者的治疗》中特别提及了两种中成药的研究证据，其中之一正是芍麻止痉颗粒；此外，芍麻止痉颗粒也是首个被纳入《欧洲Tourette综合征和其他抽动障碍临床指南》的儿童创新中成药；2023年，发表在LancetNeurol杂志上的研究推荐芍麻止痉颗粒作为治疗抽动障碍的二线治疗药物；2024年，我国的《儿童抽动障碍规范化建设专家共识》也将芍麻止痉颗粒纳入了治疗管理方案。

✦  传承与创新并举，“数智化”技术驱动中药迈向现代化、国际化坦途

近年来，尽管我国中医药行业取得了显著进步，但仍面临诸多挑战。例如，中药原料的质量存在波动，成分复杂，且行业对其副作用和作用机理的认识尚不充分，这些因素都限制了中药现代化的步伐。然而，随着大数据、云计算和人工智能等前沿技术的迅猛发展，我们迎来了“数智化”这一新引擎，有望进一步揭开中药的神秘面纱。

此前，在耶鲁综合抽动严重程度量表（YGTSS）的研发者，即耶鲁大学James F. Leckman教授的参与和支持下，研究团队以芍麻止痉颗粒组方中独有的特色“药对”（如天麻-钩藤、黄苓-栀子、酸枣仁-五味子）和其主要成分作为研究切入点，在Web of Science Core Collection、PubMed和中国知识基础设施工程（CNKI）等数据库中进行了全面检索，将其中5039篇文章与综述及54项专利通过Citespace和VOSviewer软件进行了深入分析。

该项发表于国际期刊Phytomedicine（Q1, IF：7.9）中的文献计量学分析结果显示，芍麻止痉颗粒的成分可能通过调节多巴胺能通路、平衡神经递质、减轻神经炎症、促进神经修复和改善睡眠来治疗TS。此外，对中药复方治疗抽动障碍的专利进行了分析，发现白芍、天麻、石菖蒲、甘草、远志及钩藤等是在抽动障碍中应用最多的天然药物，而“天麻—钩藤”药对则是治疗抽动障碍的经典药对。“这一综合分析也进一步为芍麻止痉颗粒治疗TD的临床应用提供了证据支持。”孙丹教授评价道。

在技术“数智化”的浪潮中，中药的发展正迈向现代化和国际化的新征程。2017年，天士力集团搭建了基于疾病网络和药物网络的创新平台——星斗云平台；2020年，天士力又启动了“两转一升”的战略转型，旨在将企业转型为数智创新型企业、智慧服务型企业，并实现数字化智能制造的升级；2023年，天士力更是率先提出了“数智中药”的概念及其发展蓝图。这些不懈的努力，都或将使中药在世界舞台上占据更加中心和耀眼的位置。

“在中药现代化的进程中，许多国际专家对中药的兴趣日益浓厚，越来越多的外国专家来到中国，和我们共同研究中医药在治疗各种疾病中的应用，这一趋势正逐渐演变为一种国际化的现象。”孙丹教授说道。

专题会的最后，郑毅教授针对芍麻止痉颗粒的临床应用以及中医药在TD治疗中的前景发表了深刻的点评：

“对于中药制剂，尤其是那些化学成分尚不完全清晰的中药，西方的学术期刊往往很难让我们的研究成果得以发表。而芍麻止痉颗粒Ⅲ期临床试验成果的面世无疑证明了该中成药及其相关研究在国际上具有相当影响力，这主要得益于我们的研究方法得到了国际研究学者的认可和接受。

在芍麻止痉颗粒Ⅲ期临床试验中，我们采用了三组对照试验——不仅有阳性药物对照，还设置了安慰剂对照。这样的研究设计遵循了西方的科研思路，更容易被外国研究学者所接受，同时也打破了西方研究者以往对中药的固有思维限制——即中药化学成分不明确，难以在学术期刊上发表文章。总体而言，现在我们有了这样的成功案例，也有了越来越多的文章开始被接受，中药也因此获得了更多的发展机遇。

TD是一种相对复杂的疾病，有时需要采用多种治疗方法。但我相信，芍麻止痉颗粒这种自然疗法将会越来越受人们的关注。须知，中药并不仅仅在中国使用，东南亚、欧洲、美国等地也都在进行中药的研究。尤其是德国和日本，这两个国家的研究者对中药的研究非常深入。具体而言，他们的研究思路主要有两种：一种是单药分析，按照化学药物的研究方法来研究中药的化学成分；另一种则是按照我们中医的思路来研究。这两种思路目前都非常流行。”

——本文内容根据中华医学会第二十九次儿科学术大会神经分会场专题会期间郑毅教授、孙丹教授发言内容整理